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罕见病
在2018年，我国首次公布了第一批罕见病目录，时隔5年后，中国罕见病目录在2023年9月20日完成首次扩容。至此，罕见病目录共计收录了207种罕见病。这一扩充给更多的罕见病患者迎来了新的希望！
为方便国内研究者对IgG4-RD进行更加深入研究，南模生物自主重构了Lat-Y136F模型小鼠。
罕见病，是指发病率很低、很少见的疾病，一般为慢性、严重的疾病，常常危及生命。罕见病并非特指某种疾病，而是对一大类散落在各个疾病系统的罕见疾病的统称。
罕见病药物开发面临着患者数量少，研究样本稀缺，临床试验难度高的困境，更需要依靠合适的动物模型破局。稳定可靠的罕见病动物模型的建立与供应，对于罕见病的发病机制研究、药物靶点研究以及治疗效果评价等方面都具有不可估计的潜力。谨以此文，介绍一些罕见病模型，希望对大家有所帮助。
2026 年 2 月 28 日是第 19 个国际罕见病日，今年主题为 “不止罕见”。目前我国罕见病患者超 2000 万，南模生物依托基因编辑技术，构建了上百种罕见病小鼠模型，为罕见病机制研究、药物研发提供了关键工具。
本文介绍LAL-D的发病机制与治疗现状，重点展示南模生物构建的Lipa-KO基因敲除小鼠模型验证数据（体重、肝功能指标ALT/AST、血脂分析、肝脏胆固醇、油红染色及H&E病理），并列出南模生物上百种罕见病疾病小鼠模型资源。
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病 罕见病 动物模型 科研动物模型
2024年3月4日，拜耳宣布通过投资3.1亿美元获得BridgeBio的Acoramidis在欧洲的独家商业化权益。曾有分析师预测，Acoramidis将是2024年十大最值得期待的药品之一，且最高年销售额有望突破十亿美元。而这款市场潜力巨大的药物，是用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病这一罕见病，今天的实鼠罕见就为大家介绍一下转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病。
2025 年美国 FDA 共批准 46 款新药，含 34 款新分子实体与 12 款生物制品，超半数为具有突破性机制的 “首创” 药物。获批新药的治疗领域以肿瘤为主导，罕见病紧随其后，炎症及自身免疫、心脑血管等领域亦有突破；技术类型上，小分子靶向药物占优，ADC、siRNA 等新兴生物疗法加速落地。文章还列举了多款代表性新药，包括首个非阿片止痛药 Journavx、首款国产 EGFR TKI 创新药 Zegfrovy 等，并介绍了南模生物在新药研发临床前研究中提供的动物模型与相关服务支撑。
2023年，FDA全年批准了5款基因疗法，适应症全部指向罕见病。其中有一款格外特殊——它是全球首个也是目前唯一获批用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的基因疗法。
上月底，2024全球罕见病科研论坛暨第二届中国罕见病科研及转化医学大会在中国上海举办，会议围绕罕见病的多个主题进行分享与交流，报告罕见病科研最新进展与原创性成果，展示罕见病研究的中国力量与国际视野。在中国，由于庞大的人口基数，罕见病患者并不少见。中国有2000多万罕见病患者，每年新增患者
