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2026 年 5 月信立泰自研降脂 siRNA 药物 SAL0195 临床试验申请获受理，单次给药靶点抑制可达 140 天，可改善高血脂频繁用药难题。南模生物为该项目提供全流程动物模型与药效评价服务，依托成熟小核酸评价技术助力其 IND 申报，双方携手推动国产小核酸创新药临床转化。
医药研发进展01小分子药物领域长效精神分裂症疗法！绿叶制药美比瑞在华获批上市6月11日，绿叶制药宣布，其自主研发的第二代抗精神病药长效针剂棕榈酸帕利哌酮注射液（美比瑞）已获得中国国家药品监督管理局的上市批准，用于精神分裂症急性期和维持期的治疗。美比瑞是每月给药一次的棕榈酸帕利哌酮长效针剂，其活性成分
基因治疗是一种在核酸水平通过调控基因表达这一生物学过程达到治疗疾病目的的新型治疗方法。经过30余年的发展，基因治疗已逐步走向成熟，领域内已有数十款药物在全球获批上市。当前基因治疗领域仍存在载体容量限制、不可重复给药和高生产成本三大痛点。本次课程潘雨堃博士将介绍其所带领的团队在开发基于非病毒载体的低成本可重复给药基因疗法过程中尝试和进展，并展望新型无抗性DNA技术和配体耦联LNP非病毒递送平台未来在CGT和核酸药物领域中的应用。
PNPLA3 I148M是MASLD/MASH领域验证最充分的遗传风险位点。围绕该靶点，阿斯利康AZD2693（ASO）已推进至II期临床，Arrowhead/Madrigal的ARO-PNPLA3（siRNA）在I期试验中单次给药降低肝脏脂肪高达46%，辉瑞小分子PF-07853578则已终止开发。在临床前研究中，携带I148M的点突变小鼠和肝脏特异性过表达的人源化小鼠模型是评价这些候选药物药效的核心工具。南模生物围绕PNPLA3靶点构建了多款遗传修饰动物模型，其中HSD诱导的肝脏特异性过表达hPNPLA3 I148M模型已展现出类人脂肪变性与纤维化表型。
TFR1（转铁蛋白受体1/CD71）在肿瘤细胞和血脑屏障内皮细胞中高表达，是抗肿瘤药物递送（ADC、纳米药物）及脑部疾病（阿尔茨海默病、帕金森病）跨BBB给药的重要治疗靶点。本文系统介绍TFR1结构、铁转运机制、靶向治疗策略及人源化小鼠模型验证数据。
为了还原”案件”真相，小编走进实验室，进行了反复的学习以及模拟实验，最终得出结论：真相只有一个！两起“案件”均是因为操作过程当中姿势不正确引起的，小明同学抓取小鼠姿势不当，导致频繁被小鼠咬伤；而口吐鲜血的小白鼠则是给药姿势不正确致使的。
10月9日，石药集团宣布，该公司自主研发的双链小干扰RNA（siRNA）药物SYH2070注射液已获得美国FDA批准，可在美国开展临床试验。该产品亦于今年9月在中国获批临床。SYH2070注射液是一款通过偶联乙酰半乳糖胺（GalNAc）实现肝脏靶向递送的siRNA药物，以皮下给药的方式靶向血管生成素
2025 年美国 FDA 共批准 46 款新药，含 34 款新分子实体与 12 款生物制品，超半数为具有突破性机制的 “首创” 药物。获批新药的治疗领域以肿瘤为主导，罕见病紧随其后，炎症及自身免疫、心脑血管等领域亦有突破；技术类型上，小分子靶向药物占优，ADC、siRNA 等新兴生物疗法加速落地。文章还列举了多款代表性新药，包括首个非阿片止痛药 Journavx、首款国产 EGFR TKI 创新药 Zegfrovy 等，并介绍了南模生物在新药研发临床前研究中提供的动物模型与相关服务支撑。
谁能尽早对这些新靶点展开研究，谁就更有可能在竞争日益激烈的新药研发中抢占先机。小编在此为大家盘点了AACR会议上公布的新靶点，让我们一起领略一下这些前沿进展，希望能给大家带来一些帮助和启迪。
T细胞衔接器（TCE）双特异性抗体从肿瘤免疫领域拓展至自身免疫疾病治疗，正成为生物药研发的重要方向。CD3/CD19/BCMA三大靶点通过不同机制介导B细胞及浆细胞清除，为系统性红斑狼疮、多发性骨髓瘤等疾病提供了新的干预策略。在临床前评价阶段，选择合适的人源化小鼠模型是药效验证的关键环节。
