热销免疫缺陷小鼠
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血友病为一组遗传性凝血功能障碍的出血性疾病，其共同的特征是活性凝血活酶生成障碍，凝血时间延长，终身具有轻微创伤后出血倾向，重症患者没有明显外伤也可发生“自发性”出血。根据凝血因子差异可分为由FVIII凝血因子功能异常导致的血友病A(hemophilia A，HA)与FIX凝血因子异常所致的血友病B(hemophilia B，HB)。
本期《南模讲坛》栏目，我们特别邀请到了南模生物工业客户部王红涛博士，于9月7日（周四）晚19:00亲临南模生物直播间，为大家带来「啮齿动物模型在神经系统疾病临床前研究中的应用」的线上课程。王博将从动物模型的角度介绍神经系统疾病治疗药物的临床前药效评估方法，和大家探讨一下如何利用动物模型提高药物的临床转化效率。
糖尿病作为一种慢性代谢性疾病，通常不会在患者身上独立存在，而常与其他诸多非健康状态或疾病并存，在这个数病齐发的过程中糖尿病往往是“开路先锋”，据统计全球高达4亿多人饱受糖尿病困扰，其中我国糖尿病患病人数居全球之首。
免疫介导的炎症性疾病（IMID）是一类由先天性和适应性免疫系统功能失调触发或导致失调的疾病的通称，包括类风湿性关节炎（RA）、皮肤炎症（包括银屑病和特应性皮炎）、炎症性肠病（IBD）、系统性红斑狼疮（SLE）、克罗恩病（CD）、哮喘和自身免疫性神经系统疾病等。作为国内领先的基因编辑模型构建专家，南模
hRHO 突变是视网膜色素变性主因，hRHO-P23H 等小鼠模型精准模拟人类病变，是该疾病机制研究与新药研发的金标准临床前模型。
慢性胰腺炎（chronicpancreatitis，CP）是一种胰腺组织和功能不可逆改变的慢性炎症过程。在疾病进展过程中，慢性胰腺炎可能发展出典型的形态学表现。这些形态学表现包括胰管结石和狭窄、胰腺实质钙化、胰管扩张伴不规则、胰管侧支异常、胰腺假性囊肿，以及胰腺实质纤维化和萎缩。图1. 慢性胰腺炎的
本文介绍LAL-D的发病机制与治疗现状，重点展示南模生物构建的Lipa-KO基因敲除小鼠模型验证数据（体重、肝功能指标ALT/AST、血脂分析、肝脏胆固醇、油红染色及H&E病理），并列出南模生物上百种罕见病疾病小鼠模型资源。
本文介绍GAN饮食诱导MASH模型的构建策略与验证数据，解析其在模拟人类MASH病程中的转化价值，并分享南模生物现货模型的即用优势与司美格鲁肽药效验证结果，助力研发团队跳过4-5个月造模等待期，快速启动药效试验。
苯丙酮尿症（PKU）是由PAH基因突变引起的常染色体隐性遗传罕见病，R408W是全球报道的致病性PAH变体，约22.2%的PKU患者携带该突变。南模生物构建的Pah-R408W点突变小鼠（NM-KI-225103）精准模拟人类PKU表型，已被用于碱基编辑等基因治疗策略的临床前验证
本文系统梳理hRHO点突变的致病机制与分类，重点介绍南模生物构建的hRHO-P23H、hRHO-D190Y、hRHO-C110R、hRHO-R135W等系列点突变小鼠模型，并以hRHO-P23H人源化小鼠模型的视网膜表型数据为例，展示其作为临床前CRO药效评价工具在ASO、基因编辑等创新疗法验证中的价值。
