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Nat Commun | 高绍荣/高亚威/刘军团队揭示m6A调控mRNA稳定性决定胚胎第二次细胞命运

该研究使用CAG-GFP绿色荧光报告小鼠(品系：B6.Cg-Tg(CAG-GFP)Smoc，目录号：NM-TG-00005)结合胚胎转录组分析与受精卵sgRNA/Cas9注射敲除，证实VIRMA/METTL3沉积的m6A修饰经IGF2BP3识别稳定Gata6等PrE特异mRNA、决定胚胎第二次细胞命运，发表于Nature Communications(IF=18.1)。为早期胚胎发育、细胞命运决定、m6A表观转录组、干细胞工程等方向提供了转基因报告小鼠研究策略和高分期刊发文案例。同济大学高绍荣、高亚威团队与北京大学刘军团队完成。

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CRISPR技术的发展及其基因编辑中的应用

CRISPR基因编辑技术 CRISPR基因敲除 CRISPR

CRISPR-Cas技术可以说是目前生命科学领域发展最为迅速、最耀眼、最有前景的技术了。它究竟是怎么回事？是怎么一步一步发展起来的？为什么这么火？到底怎么用呢？

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hMAPT人源化小鼠：在体内评价人源MAPT靶向分子，适用于阿尔茨海默病研究

hMAPT人源化小鼠模型（NM-HU-200116）小脑仅检出人源MAPT转录本、检测不到鼠源转录本，侧脑室给药后皮层、海马与丘脑三个脑区的人源MAPT mRNA显著降低。适用于阿尔茨海默病方向反义寡核苷酸等人源MAPT靶向分子的脑内药效评价，另有7种组织表达分布与IHC、IF染色数据可供参照。

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从零到2000%：全新DMD基因疗法实现史诗逆转！

2026 年多国团队研发靶向细胞外囊泡（t-EV）递送全长 DMD mRNA，攻克现有 DMD 疗法短板。经小鼠、狨猴验证，该载体骨骼肌靶向性强、免疫毒性远低于 AAV，可剂量依赖性修复抗肌萎缩蛋白、恢复肌肉功能。后续人体临床试验显示患儿蛋白表达最高提升 2000%，为杜氏肌营养不良带来全新非病毒基因治疗方案。

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FDA2023年度新药盘点，这些药物带来了哪些机会？

本文挑选了部分重磅新药进行介绍（全部新药信息见文末附表）。

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Small | 上海药物所果德安、陈浩团队用双反转成像把荧光猝灭变成肝癌边界信号

肝癌术中切缘怎么看清？双模态探针SQ 905-Gd在术前MRI中把肿瘤照亮、术中NIR-II中把肿瘤压暗，离体提取让荧光回来，完成双反转成像。发表于Small（IF=11.8），在H11-CAG-LSL-Myc转基因肝癌小鼠中辨认0.868毫米病灶，可供手术导航参考。上海药物所果德安、陈浩团队完成。

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基因编辑技术

基因编辑小鼠 基因编辑技术 crispr基因编辑技术 转基因技术

基因编辑技术有哪些？CRISPR/Cas9基因编辑技术有哪些优势？什么叫ES细胞打靶(ESC打靶）？

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hIL1RL1人源化小鼠模型：用于抗人ST2抗体等药物的体内药效评价

hIL1RL1人源化小鼠模型（NM-HU-2000067）用于抗人ST2抗体等药物体内评价，纯合子大肠表达人源IL1RL1，血清检出人ST2、未检出鼠ST2。可与hTSLP小鼠杂交构建双人源化模型，适用于IL-33/ST2相关2型炎症研究与药物筛选，可查询目录号与验证数据。

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Small | 上海药物所果德安、陈浩团队开发方酸类双模态探针，以"双反转成像"勾勒肝癌边界

H11-CAG-LSL-Myc转基因小鼠肝癌模型中，方酸类双模态探针SQ 905-Gd使肿瘤在T1加权MRI中变亮、在近红外二区荧光中变暗，可显示0.868毫米小病灶，离体提取后荧光恢复。发表于Small（IF=11.8，年份待核对），由中国科学院上海药物研究所果德安、陈浩团队完成，为肝癌手术导航与双模态造影剂设计提供参考。

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