热销免疫缺陷小鼠
Find Cre 工具鼠
品系名：C57BL/6JSmo-Itga7em1Smoc 品系状态：胚胎冻存 | 目录号：NM-KO-200757
敲除Itga7基因exon 2-3，建立Itga7基因敲除小鼠模型。
品系名：C57BL/6JSmo-Dmdem3Smoc 品系状态：活体 | 目录号：NM-KO-200573 验证数据：有
敲除Dmd基因exon 52，建立Dmd基因敲除小鼠模型。
品系名：C57BL/6JSmo-Sspnem1Smoc 品系状态：胚胎冻存 | 目录号：NM-KO-201922
敲除Sspn基因exon 3，建立Sspn基因敲除小鼠模型。
模式生物：小鼠 产品与服务：MDX 研究领域：杜氏肌营养不良症; 炎症; 代谢功能障碍
模式生物：小鼠 产品与服务：Dmd-Q995X 研究领域：杜氏肌营养不良症
模式生物：小鼠 产品与服务：Dmd-Q995X 研究领域：肌营养不良蛋白病;杜氏肌营养不良;蛋白质组学/代谢组学
杜氏肌营养不良
据统计，2023年美国食品药品监督管理局（FDA）批准了5款全新的基因疗法，获批适应症均为罕见病。而在这五款药物中，包含有首个也是目前唯一一个获批的针对杜氏肌营养不良症的基因疗法。今天小编就带大家了解一下杜氏肌营养不良症。
2026 年多国团队研发靶向细胞外囊泡（t-EV）递送全长 DMD mRNA，攻克现有 DMD 疗法短板。经小鼠、狨猴验证，该载体骨骼肌靶向性强、免疫毒性远低于 AAV，可剂量依赖性修复抗肌萎缩蛋白、恢复肌肉功能。后续人体临床试验显示患儿蛋白表达最高提升 2000%，为杜氏肌营养不良带来全新非病毒基因治疗方案。
2023年，FDA全年批准了5款基因疗法，适应症全部指向罕见病。其中有一款格外特殊——它是全球首个也是目前唯一获批用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的基因疗法。
GLP-1 减重药易致肌肉流失，MSTN 靶点此前在肌萎缩症研发受挫，现与 GLP-1 联用可有效保肌、不影响减脂，研发逻辑转向 “预防流失”，siRNA 等新技术也在布局。
