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转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病 罕见病 动物模型 科研动物模型
2024年3月4日，拜耳宣布通过投资3.1亿美元获得BridgeBio的Acoramidis在欧洲的独家商业化权益。曾有分析师预测，Acoramidis将是2024年十大最值得期待的药品之一，且最高年销售额有望突破十亿美元。而这款市场潜力巨大的药物，是用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病这一罕见病，今天的实鼠罕见就为大家介绍一下转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病。
上期为大家介绍了关于I型糖尿病模型，本期我们将重点介绍其中的Akita小鼠，以及南模生物自主研发的与Akita小鼠类似的Ins2-(C96Y)小鼠模型。
谁能尽早对这些新靶点展开研究，谁就更有可能在竞争日益激烈的新药研发中抢占先机。小编在此为大家盘点了AACR会议上公布的新靶点，让我们一起领略一下这些前沿进展，希望能给大家带来一些帮助和启迪。
为了更加深入研究受体ACE2，南模生物自主研发了ACE2基因敲除小鼠模型，以期帮助科学家们更加全面地阐释病毒入侵机制，争取为治疗新型冠状病毒药物及疫苗研发提供重要依据。同时ACE2人源化小鼠模型的研发也已经进行中，预计近期将会出售。
上月底，2024全球罕见病科研论坛暨第二届中国罕见病科研及转化医学大会在中国上海举办，会议围绕罕见病的多个主题进行分享与交流，报告罕见病科研最新进展与原创性成果，展示罕见病研究的中国力量与国际视野。在中国，由于庞大的人口基数，罕见病患者并不少见。中国有2000多万罕见病患者，每年新增患者
动脉粥样硬化（atherosclerosis，AS）是一种以脂质代谢紊乱为特征的慢性炎症性血管疾病。它的主要病理特点是在大中型动脉的内膜及其中膜形成脂质条纹和粥样斑块，最终使血管腔变窄甚至阻塞。作为冠心病、脑梗死、外周血管病的主要原因，动脉粥样硬化导致的死亡率居高不下。
小鼠是目前研究人类基因功能最重要的模式动物，将荧光蛋白表达元件敲入到小鼠基因组中对目的基因进行标记和示踪是较为普遍的做法。
细胞因子风暴 细胞因子 什么是细胞因子风暴
1月24日，国际顶尖医学期刊《柳叶刀》在线发表了中国新型冠状病毒（SARS-CoV-2）感染病例首批临床数据报告指出，在危重病人中可见细胞因子风暴发生
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