热销免疫缺陷小鼠
Find Cre 工具鼠
2023年，FDA全年批准了5款基因疗法，适应症全部指向罕见病。其中有一款格外特殊——它是全球首个也是目前唯一获批用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的基因疗法。
TFR1
TFR1在不同组织器官中普遍表达，其主要功能是协助转铁蛋白在细胞和血脑屏障内外转运，维持细胞铁平衡。在肿瘤细胞中以及血脑屏障中，TFR1的表达水平明显高于正常细胞组织，因此，TFR1被认为是肿瘤和脑部疾病靶向治疗的重要靶点。
杜氏肌营养不良
据统计，2023年美国食品药品监督管理局（FDA）批准了5款全新的基因疗法，获批适应症均为罕见病。而在这五款药物中，包含有首个也是目前唯一一个获批的针对杜氏肌营养不良症的基因疗法。今天小编就带大家了解一下杜氏肌营养不良症。
以LILRB2为代表的LILRB家族已然成为新药研发靶点的新选择。
转铁蛋白受体1(TFR1)。从ADC药物到双特异性抗体,从脑靶向递送到免疫调节,TFR1正成为多个疾病领域药物开发的核心切入口。本期小编就带大家系统拆解TFR1的结构、功能,以及它在肿瘤和脑部疾病治疗中的最新进展。
细胞因子风暴 细胞因子 什么是细胞因子风暴
1月24日，国际顶尖医学期刊《柳叶刀》在线发表了中国新型冠状病毒（SARS-CoV-2）感染病例首批临床数据报告指出，在危重病人中可见细胞因子风暴发生
CRISPR基因编辑技术 CRISPR基因敲除 CRISPR
CRISPR-Cas技术可以说是目前生命科学领域发展最为迅速、最耀眼、最有前景的技术了。它究竟是怎么回事？是怎么一步一步发展起来的？为什么这么火？到底怎么用呢？
癫痫是神经系统疾病中患病率仅次于脑卒中的第二大常见疾病，以脑神经元突发性异常高频率放电为特征。基因修饰癫痫小鼠模型在研究癫痫发生机制和确定潜在治疗药物方面起着至关重要的作用。本文系统梳理七种常见基因修饰癫痫小鼠模型——CACNA1A（P/Q型钙通道α1A亚基）、GABRG2（γ-氨基丁酸A受体γ2亚基）、GAD2（谷氨酸脱羧酶-2）、KCNA1（钾通道亚家族A成员1）、KCNA2（钾通道亚家族A成员2）、SCN1A（钠离子通道α1亚基）、CSTB（半胱氨酸蛋白酶抑制剂），并介绍南模生物Mbp-KO(C3H)小鼠的共济失调和癫痫表型验证数据。
本文通过三个研究案例展示DTA工具小鼠的应用：区域星形胶质细胞剔除（Aldh1L1-DTA × Pax3-Cre/Oliga2-Cre）、肝细胞剔除验证HSPC基因组稳定性（Alb-Cre × ROSA26-LSL-DTA，肝细胞减少约50%）、以及结合CreERT系统实现时间特异性p21高表达细胞清除（中位寿命延长79天，生存期提升27%）。文末对比DTR与DTA两种模型的优缺点，并介绍南模生物可提供的DTA工具小鼠品系及定制服务。
