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多发性硬化症 自身免疫性疾病 NLRC3
2019年7月10日，国际学术期刊The EMBO Journal发表了南方医科大学马骊团队的科研成果“NLRC3 expression in dendritic cells attenuatesCD4+ T cell response and autoimmunity”。本研究揭示了NLRC3在树突状细胞(DC)中的关键调控作用，为以多发性硬化症为代表的各类自身免疫性疾病提供了新的治疗思路。
罕见病药物开发面临着患者数量少，研究样本稀缺，临床试验难度高的困境，更需要依靠合适的动物模型破局。稳定可靠的罕见病动物模型的建立与供应，对于罕见病的发病机制研究、药物靶点研究以及治疗效果评价等方面都具有不可估计的潜力。谨以此文，介绍一些罕见病模型，希望对大家有所帮助。
动物模型 核酸药物 基因治疗
疾病动物模型是生物医药研究和产业发展不可或缺的支撑条件，好的疾病模型既要与人类疾病相比具有发病同源性、表型一致性、药物治疗预见性，同时又要具有造模易行性、重现性与经济性等特点，在基因治疗临床前研究中仍有很多未被满足的动物模型的需求。
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病 罕见病 动物模型 科研动物模型
2024年3月4日，拜耳宣布通过投资3.1亿美元获得BridgeBio的Acoramidis在欧洲的独家商业化权益。曾有分析师预测，Acoramidis将是2024年十大最值得期待的药品之一，且最高年销售额有望突破十亿美元。而这款市场潜力巨大的药物，是用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病这一罕见病，今天的实鼠罕见就为大家介绍一下转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病。
Enhertu的横空出世让世界的目光再次聚集到乳腺癌上。乳腺癌是世界上女性中最常见，也是导致女性死亡最常见的癌症类型。尽管目前乳腺癌患者的5年生存率可达90%，然而5年生存率≠治愈率，晚期乳腺癌几乎不可治愈，患者治疗仍有很大提升空间。本文将从乳腺癌发病机制、乳腺癌分型以及治疗靶点三个方面介绍乳腺癌研究概况，希望能给大家带来一些帮助和启迪。
罕见病
在2018年，我国首次公布了第一批罕见病目录，时隔5年后，中国罕见病目录在2023年9月20日完成首次扩容。至此，罕见病目录共计收录了207种罕见病。这一扩充给更多的罕见病患者迎来了新的希望！
传染病是全球医药市场的第三大治疗领域，纵观人类历史，传染病对公共卫生构成巨大威胁。传染病可以在大量人口中迅速传播，造成重大公共卫生问题及社会经济负担（图1）。目前，肆虐全球的COVID-19以及其他传染病仍在世界各地传播，因此深入研究传染病的传染路径、发病机制，制定新疗法，开发新疫苗，迫在眉睫。
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