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CRISPR技术的发展及其基因编辑中的应用

CRISPR基因编辑技术 CRISPR基因敲除 CRISPR

CRISPR-Cas技术可以说是目前生命科学领域发展最为迅速、最耀眼、最有前景的技术了。它究竟是怎么回事?是怎么一步一步发展起来的?为什么这么火?到底怎么用呢?

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一文看懂什么是免疫系统人源化小鼠

免疫系统人源化小鼠模型是通过将人的造血细胞、淋巴细胞或组织植入免疫缺陷小鼠体内,从而使其重建人类免疫系统的小鼠模型。它们可有效地重建人类免疫系统,更好地模拟人体免疫特征。

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Cell重磅,in vivo mRNA-TCE来了?!首次人体验证安全有效,难治性ITP患者实现6个月持续缓解

2026 年 9月 18 日,上海交通大学医学院附属瑞金医院胡琼依教授、杨程德教授及艾博生物 CEO 英博博士作为共同通讯作者,王孟燕、刘婷婷、戴启华为共同第一作者,在Cell 上发表了题为:mRNA-encoding CD19-targeting T cell engager for refractory immune thrombocytopenia 的研究论文。该论文报道了 LNP 递送的编码 CD19×CD3 TCE 的 mRNA 药物 ABO2203 的研发与首次人体研究(first in human)结果,创新性地将 mRNA 体内编码 TCE 蛋白的产品应用于难治性继发性免疫性血小板减少症(immune thrombocytopenia,ITP),为自身免疫病领域提供了全新治疗范式。

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免疫系统常用模型

在人漫长的一生中,免疫系统都在尽职尽责的守护着大家的健康,大多数疾病都是由于免疫系统故障所引起的,如果没有免疫系统的保护,即使是一粒尘埃都足以致命......

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Small | 上海药物所果德安、陈浩团队用双反转成像把荧光猝灭变成肝癌边界信号

肝癌术中切缘怎么看清?双模态探针SQ 905-Gd在术前MRI中把肿瘤照亮、术中NIR-II中把肿瘤压暗,离体提取让荧光回来,完成双反转成像。发表于Small(IF=11.8),在H11-CAG-LSL-Myc转基因肝癌小鼠中辨认0.868毫米病灶,可供手术导航参考。上海药物所果德安、陈浩团队完成。

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Small | 上海药物所果德安、陈浩团队开发方酸类双模态探针,以"双反转成像"勾勒肝癌边界

H11-CAG-LSL-Myc转基因小鼠肝癌模型中,方酸类双模态探针SQ 905-Gd使肿瘤在T1加权MRI中变亮、在近红外二区荧光中变暗,可显示0.868毫米小病灶,离体提取后荧光恢复。发表于Small(IF=11.8,年份待核对),由中国科学院上海药物研究所果德安、陈浩团队完成,为肝癌手术导航与双模态造影剂设计提供参考。

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Cell Metabolism | 不止于糖异生!华西陈海洋/陈亿团队揭示脂肪肝加重高血糖的"肝-肠轴"独立通路

华西团队于 Cell Metabolism 发文,发现脂肪肝存在独立于肝糖异生的肝 - 肠升糖通路:脂肪肝肝细胞过量分泌 ALP,经血液循环作用肠道干细胞,经钙信号通路抑制 SOX21,阻碍其分化为分泌 GLP-1、PYY 的 L 细胞,加重高血糖;抑制肝脏 ALP 可降糖并与二甲双胍协同,为脂肪肝合并糖尿病提供新靶点,南模生物提供实验小鼠模型支撑研究。

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Cancer Cell | 肝癌免疫治疗新靶点STK40,双管齐下克服耐药

上海交大团队借助 CRISPR-Cas9 筛选,发现STK40是肝癌免疫逃逸关键靶点。该基因通过双重通路介导耐药:既加速 IFNGR1 降解,削弱肿瘤对 CD8⁺ T 细胞杀伤的敏感性,又抑制 GM-CSF 分泌,阻碍 cDC1 激活 T 细胞。利用 LNP-siRNA 靶向 STK40,联合抗 PD-1 疗法可显著抑制肿瘤,为肝癌免疫治疗耐药提供新方案。

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谱系示踪的难点——基因标记的异位表达如何避免?(中)

在遗传谱系追踪实验的设计过程中,基因的异位表达往往需要我们着重关注的问题。目的启动子在非目的组织中的表达被称为异位表达。为了更精准的标记特定细胞类型,避免异位表达的影响,我们可以借助两个(甚至以上)的标记物进行标记,这时标记细胞就需要使用到多重组酶介导的遗传方法。图. 异位表达对谱系示踪的影响[1]

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AACR2023| ADC药物及可用临床前动物模型

2023年全球瞩目的第114届美国癌症研究协会(AACR)于4月14日至19日如期在Orlando举行,本次会议依然聚焦在癌症研究前沿进展、治疗新靶点探索、药物临床突破、新技术和新理念的应用。

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