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Alport综合征治疗疗法百花齐放,临床前模型如何加速研发?

Alport 综合征是胶原基因突变引发的遗传性肾病,现有手段仅能延缓病情。目前 FXR 激动剂、无义突变通读剂、SGLT2 抑制剂、mRNA、ASO、Sup-tRNA 等多款靶向疗法进入临床或临床前阶段。南模生物构建 Col4a5 突变小鼠模型,提供全套药理药效、病理检测等临床前评价服务,支撑新药研发与转化。

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