热销免疫缺陷小鼠
Find Cre 工具鼠
2026 年多国团队研发靶向细胞外囊泡（t-EV）递送全长 DMD mRNA，攻克现有 DMD 疗法短板。经小鼠、狨猴验证，该载体骨骼肌靶向性强、免疫毒性远低于 AAV，可剂量依赖性修复抗肌萎缩蛋白、恢复肌肉功能。后续人体临床试验显示患儿蛋白表达最高提升 2000%，为杜氏肌营养不良带来全新非病毒基因治疗方案。
PRKAG2基因 PRKAG2心脏综合征 遗传性心脏病
利用PRKAG2基因点突变小鼠，模拟了人类心脏综合症，并通过CRISPR/Cas9基因组编辑成功校正小鼠的PRKAG2突变。 复旦大学附属中山医院的主任医师颜彦课题组和武汉大学生命科学学院的宋保亮教授课题组的这项研究于2016年8月发表在《Cell Research》上，题为“Genome editing with CRISPR/Cas9 in postnatal mice corrects PRKAG2 cardiac syndrome”。
该研究使用Spart flox/flox条件敲除小鼠(目录号：NM-CKO-241040)在骨髓间充质干细胞中敲除SPARTIN，证实脂噬经"脂噬-脂肪酸氧化-氧化磷酸化"轴为MSC成骨供能，其受损是老年性骨质疏松症的代谢根源，发表于Advanced Science(IF=14.1)。为老年性骨质疏松症、骨髓间充质干细胞、成骨分化、骨代谢、线粒体能量代谢等方向提供了条件性敲除验证策略和高分期刊发文案例。中山大学附属第八医院团队完成。
2019年8月29日，南方医科大学周伟杰团队在Cell杂志上在线发表了题为“LECT2, a Ligand for Tie1, Plays a Crucial Role in Liver Fibrogenesis”的肝纤维化相关研究论文，其中所使用的Lect2-Cre小鼠由南模生物提供！
本研究首次发现子宫内膜间质细胞的 TMAO 代谢失调致反复自发性流产，证实 TMAO 是蜕膜化关键因子，其合成依赖 FMO3 且受 PKA-CREB1 通路调控，还阐明了 TMAO 调控蜕膜化的分子机制，为相关疾病提供新干预靶点。
2025年8月12日，瑞金医院胰腺外科沈柏用教授团队和符达教授团队，与南开大学生命科学学院孙宝发教授在Cell Metabolism在线发表了题为"Tumor-Associated Schwann Cell Remodeling under Metabolic Stress via Lac
该研究使用南模生物hVEGFA人源化小鼠模型(目录号待确认)结合单AAV载体递送的"Little Prince"系统，通过小分子药物诱导核酸酶与向导RNA双组分协同启动，实现体内原位可控治疗性基因编辑并显著降低脱靶活性，发表于Science Translational Medicine(IF≈15.8)。为年龄相关性黄斑变性、高胆固醇血症、基因编辑治疗、体内原位编辑、脱靶控制等方向提供了人源化小鼠模型体内验证和高分期刊发文案例。中国科学院深圳先进技术研究院王宇团队、复旦大学附属眼耳鼻喉科医院洪佳旭团队合作完成。
该研究使用南模生物Cop1-Flox(目录号：NM-CKO-2103287)经海马立体定位注射Cre的AAV实现神经元特异性Cop1敲除，证实糖酵解增强产生的乳酸经组蛋白H3K18乳酸化转录激活COP1，进而泛素化降解GABA_A受体β2亚基、削弱抑制性突触传递并加剧癫痫易感性，发表于Advanced Science(IF≈14.3)。为癫痫、药物难治性癫痫、组蛋白乳酸化、代谢-表观遗传调控、突触兴奋-抑制失衡等方向提供了条件性敲除实验设计和高分期刊发文案例。重庆医科大学附属第一医院肖飞团队完成。
本文介绍基于转基因小鼠的三种新型Cre系统：DiCre系统（2003年，雷帕霉素诱导的时间调控）、Split-Cre系统（2009年，双启动子精准定位细胞类型）、FISC系统（2020年，远红光诱导的无毒性调控），以及基于AAV载体的Cre-Lox应用（灵活但包装容量受限）
Rosa26位点 H11位点 Col1a1位点 TIGRE位点 安全港位点
除了Rosa26以外，还有哪些位点可以安全地进行外源基因插入并高效表达呢？已经有多个可用于哺乳动物外源基因插入的基因组「Safe Harbor」被发现并应用到人、小鼠、大鼠、兔子、猪的可调控或可逆基因过表达，例如：AAVS1、CCR5、HPRT、H11、Col1a1、TIGRE等等。
