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Pah-R408W点突变小鼠模型:苯丙酮尿症基因治疗临床前研究的关键工具

苯丙酮尿症(PKU)是由PAH基因突变引起的常染色体隐性遗传罕见病,R408W是全球报道的致病性PAH变体,约22.2%的PKU患者携带该突变。南模生物构建的Pah-R408W点突变小鼠(NM-KI-225103)精准模拟人类PKU表型,已被用于碱基编辑等基因治疗策略的临床前验证

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J Hepatol | 从表观遗传到免疫枢纽:SETDB1缺失如何为肝癌“搭建”三级淋巴结构?

武大团队于《Journal of Hepatology》研究证实表观因子 SETDB1 为肝癌免疫负调控促癌蛋白。SETDB1 缺失解除 ERV 沉默、胞质 dsDNA 激活 cGAS 通路,经 cGAS-CXCL12 轴招募成熟 B 细胞,cGAS-ZBP1 轴诱导肿瘤免疫原性坏死凋亡,促成功能性成熟 TLS,与免疫检查点抑制剂联用协同抑癌,为肝癌联合免疫治疗提供新靶点。

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一文读懂动脉粥样硬化

文章解析了动脉粥样硬化的病理特征与发病机制,指出其由脂质代谢紊乱引发,LDL 升高是关键诱因,还介绍了 Ldlr/ApoE 双基因缺陷的动脉粥样硬化小鼠模型及不同饮食下的验证数据,该平台还可提供多种代谢疾病模型与药效评价服务。

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INHBE人源化小鼠,糖尿病、肥胖RNAi疗法的得力助手

很多有减肥需求的朋友,对司美格鲁肽一定不会陌生,这种药物不但可以用于治疗Ⅱ型糖尿病,对于肥胖人群减重也非常有效。早在2021年该药物就在美国获批了用于非糖尿病成年人减肥的适应症。2024年的6月25日,以改善成年人肥胖/超重的“减肥版”司美格鲁肽,也获得了中国国家药监局的批准。目前,GLP-1R激动

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高效识别摧毁癌细胞新帮手——γδ T细胞

目前,免疫T细胞是癌症免疫细胞疗法的研究重点。而大多数T细胞研究和临床应用都以表达特异性的αβ T细胞受体(TCR)的αβ T细胞(占T细胞群体的65%–70%)为中心,但表达γδTCR的T细胞(占所有T淋巴细胞的0.5%–5%)也在癌症免疫中发挥着重要作用。今天小编就带大家了解一下γδ T细胞。

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疾病小鼠模型系列之肝癌篇

疾病动物模型 疾病模型 肝癌动物模型

诱导肝癌发生的相关因素特别多,诸如:病毒,化学致癌物,酒精等,但其确切的发病机制目前尚不清楚。因此,建立与人类肝癌生物学特性相近的动物模型,对于肝癌发病机制的研究以及药物开发具有重要的现实意义。

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hC5(Plus)人源化小鼠-旁路途径活性与野生型相当-补体靶向药物药效验证

hC5(Plus)补体C5人源化小鼠(目录号:NM-HU-241686)将小鼠Hc基因人源化修饰,可表达人源C5,且旁路补体途径活性与野生型相当。经Cemdisiran处理后血清中人C5蛋白水平明显下降并在观察期内持续维持。可用于C5抗体、siRNA等补体靶向候选药物的体内药效评价及补体旁路途径机制研究。

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癌症研究新纪元:探索原位肿瘤模型的全貌

南模生物打造了全面专业的抗肿瘤药效评价平台,在构建小鼠原位移植瘤模型方面具有丰富的经验,目前已成功建立数十种小鼠原位肿瘤模型,可更好地满足不同癌种药物药效评价的需求。

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药靶百科 | FcRn

自1922年胰岛素首次发现并用于治疗1型糖尿病后,多肽药物因其广泛的生理调节作用、显著的活性、选择性和低毒性等特点成为了药物研究管线的一大巨头。而在药物研发方面,多肽半衰期短的问题也给药物研发带来了很多挑战。生物体内的白蛋白或IgG会采用新生儿Fc受体(FcRn)循环途径来避免降解。这一机制成为目前研究者提升药物半衰期的一种思路。今天,小编就带大家了解一下FcRn的奥秘。

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MASH药物研发管线与核心动物模型:从GAN饮食诱导到临床前药效评价全解析

代谢性脂肪性肝炎(MASH,原NASH)全球患者超1亿,2024年resmetirom获批打破无药僵局,2025年8月司美格鲁肽(Wegovy)成为第二个获FDA批准的MASH治疗药物。本文梳理MASH核心发病机制及FXR激动剂、GLP-1R激动剂、脂肪生成抑制剂、FGF21类似物、联合疗法五大药物研发方向,并详解临床前研究中三种经典疾病小鼠模型(GAN饮食、HFD+CCl₄、MCD饮食)的构建方案与验证数据,同时介绍MASH相关靶点人源化小鼠模型资源。

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