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重磅!罕见病目录首次扩容,这些相关动物模型不容错过~

罕见病

在2018年,我国首次公布了第一批罕见病目录,时隔5年后,中国罕见病目录在2023年9月20日完成首次扩容。至此,罕见病目录共计收录了207种罕见病。这一扩充给更多的罕见病患者迎来了新的希望!

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“淀粉人”?心衰?这一罕见病你值得了解

转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病 罕见病 动物模型 科研动物模型

2024年3月4日,拜耳宣布通过投资3.1亿美元获得BridgeBio的Acoramidis在欧洲的独家商业化权益。曾有分析师预测,Acoramidis将是2024年十大最值得期待的药品之一,且最高年销售额有望突破十亿美元。而这款市场潜力巨大的药物,是用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病这一罕见病,今天的实鼠罕见就为大家介绍一下转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病。

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评估LAG3人源抗体药效的有效工具:LAG3人源化小鼠

LAG-3 针对LAG-3的靶向药物 LAG-3对T细胞的负调节 肿瘤免疫治疗药物 CD233

免疫检查点CTLA4和PD1-PDL1抑制剂在肿瘤免疫疗中展现出的强势表现使得越来越多针对免疫检查点的研究进入大众视线。也由于仍有许多患者对针对CTLA-4和PD-1的疗法没有反应,治疗效果不理想,研究者正逐渐将研究重点转移到其它靶点的研究和联合用药上。LAG-3就是目前最有希望的靶点之一。

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hRHO点突变小鼠:视网膜色素变性研究的"金标准"临床前模型

hRHO 突变是视网膜色素变性主因,hRHO-P23H 等小鼠模型精准模拟人类病变,是该疾病机制研究与新药研发的金标准临床前模型。

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裸鼠长毛,实验还能照常做吗?

1962年,英国Ruchill医院发现了首例具有免疫功能障碍的小鼠——裸鼠(Nude),其命名源于全身无毛的特征。导致其免疫缺陷的关键在于Foxn1基因突变,该突变使裸鼠缺乏功能性胸腺和T淋巴细胞,进而破坏了关键的适应性免疫应答(如T细胞介导的免疫应答和辅助T细胞介导的抗体形成)。这一缺陷使得裸鼠通

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巨噬细胞上线,贴心呵护您的每一天

巨噬细胞是免疫系统的重要组成细胞之一,正如《工作细胞》中演示的女仆装妹子,强大也温柔。作为“清道夫”,巨噬细胞可通过吞噬细胞残片、细胞代谢物,消化病原体,清除有害物质;作为“哨兵”,巨噬细胞可通过细胞因子等信号弹提醒其它免疫细胞“有敌入侵,准备战斗”;作为“一线的战士”,巨噬细胞可以感受微环境的变化,响应器官需求,维持体内平衡。

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银屑病自身免疫疾病模型:IL-23细胞因子诱导的大鼠银屑病模型详解

本文系统介绍银屑病的遗传、环境和免疫三大病因,重点解析IL-23细胞因子诱导银屑病模型的机制原理,并展示Rat IL-23和Human IL-23两种方案诱导SD大鼠的自身免疫疾病模型验证数据(体重、耳厚度、PASI评分、H&E病理及Baker评分),同时列出银屑病相关靶点人源化小鼠模型品系,为银屑病新药临床前药效评价提供参考。

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改写教科书:利用基因修饰小鼠发现第四层脑膜SLYM!

脑膜

今年Maiken Nedergaard研究团队颠覆性地发现了在蛛网膜下腔中存在一种特殊的淋巴样膜,形成了大脑的第四层脑膜结构,被称为蛛网膜下腔淋巴样膜(Spider-Like Lymphatic Membrane,SLYM),它在物质交换和免疫监视方面发挥着关键作用。这一发现重新定义了大脑脑膜系统,其研究成果发表于Science科学杂志。

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肥胖研究模型

肥胖的人群快速增长,我们迫切的需要更加安全有效的治疗方法。合适的动物模型不但可以缩短基础研究的时间,也可以加速减肥药物从实验室研究到临床应用的步伐。当使用动物模型进行肥胖研究时,存在各种干扰因素,如遗传背景、饮食、性别等,我们需要根据自己的实验设计选择合适的模型。

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