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从零到2000%:全新DMD基因疗法实现史诗逆转!

2026 年多国团队研发靶向细胞外囊泡(t-EV)递送全长 DMD mRNA,攻克现有 DMD 疗法短板。经小鼠、狨猴验证,该载体骨骼肌靶向性强、免疫毒性远低于 AAV,可剂量依赖性修复抗肌萎缩蛋白、恢复肌肉功能。后续人体临床试验显示患儿蛋白表达最高提升 2000%,为杜氏肌营养不良带来全新非病毒基因治疗方案。

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双靶点人源化hCD3EDG/hBCMA(BALB/c) 小鼠助力 BCMA×CD3 双抗体内评价

hCD3EDG/hBCMA(BALB/c)双人源化小鼠(目录号:NM-XA-250066)同时表达人源BCMA与人源CD3E、CD3D、CD3G,经流式细胞术验证脾脏与骨髓TACI+CD138+细胞上的人源BCMA表达,并以teclistamab验证其承接BCMA×CD3双抗体内药效研究的能力,适用于BCMA×CD3双特异性抗体及T细胞衔接疗法的体内药效与安全性评价。

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开学伊始,你的模式动物选好了吗!

又是一年开学时刻!鼠博士不禁哼起小调:美美September,手里握着课题,知识点汇聚交集,让我们来一起选动物模型~鼠博士为大家贴心总结了常见的问题,大家可以按需查看推荐模型:1. 如何研究目的基因的功能?→基因敲除鼠2. 如何研究目的基因点突变的功能?→点突变鼠3. 如何精准定位目的基因的表达区域

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Cell Host & Microbe | 洪洁/盛春泉/刘宁宁等揭示肠道真菌-细菌氨基酸"博弈"调控结肠炎进展

该研究使用Rag1基因敲除小鼠(目录号:NM-KI-00069)开展结肠炎表型验证,证实肠道真菌极细枝孢菌通过竞争性消耗鸟氨酸抑制白色念珠菌过度生长,而白色念珠菌利用脆弱拟杆菌提供的苏氨酸实现营养逃逸并加剧结肠炎,发表于Cell Host & Microbe(IF=23.2)。为炎症性肠病、肠道真菌感染、微生态-宿主互作、氨基酸代谢干预等方向提供了基因敲除小鼠验证策略和顶刊发文案例。上海交大仁济医院洪洁、陈豪燕团队联合海军军医大学盛春泉团队等完成。

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JEM | 李丰银团队揭示Mettl8-Tcf1轴调控耗竭CD8+ T细胞命运,靶向该轴可增强抗PD-1疗效

该研究使用Mettl8-Flox条件性敲除小鼠(目录号:需查询)结合OT-I过继转移,证实Mettl8通过m3C修饰稳定Tcf7 mRNA并与Tcf1协作维持Tox染色质环,维系TPEX干性;靶向Mettl8可与抗PD-1协同抗肿瘤,发表于Journal of Experimental Medicine(IF=11.6)。为CD8+ T细胞耗竭、肿瘤免疫治疗、表观遗传调控、RNA甲基化修饰等方向提供了条件性敲除实验设计和高分期刊发文案例。中国科学技术大学李丰银团队完成。

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多巴胺能神经元Cre工具鼠选型指南:从多巴胺通路、相关疾病到品系对照

本文先梳理多巴胺能神经元在运动控制、情绪调节、动机、学习与记忆四类活动中的作用机制及三条主要通路,再讲清它与帕金森病、精神类疾病、药物成瘾的关联,最后逐一对比 Slc6a3/Dat、Th、Drd1、Wnt1 四类常用 Cre 工具鼠的标记特点与适用场景,帮你按研究目标精准选型。

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直播预告 | PIEZO1通过TGFBR2内吞自噬抑制TGF-β信号通路减轻马凡综合征动脉瘤

马凡综合征(Marfan syndrome,MFS)是一种基因突变引起的遗传性结缔组织疾病。其主要心血管表现为胸主动脉瘤(TAA),严重时引起夹层破裂可危及生命,且有较高的死亡率。目前缺乏有效的药物治疗,手术治疗仍然是目前唯一的治疗方法。因此,深入探究参与马凡综合征TAA的信号通路和有效治疗靶点对于

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直播预告 | 靶向CD24破解肺癌EGFR-TKI耐药困局

肺癌是全球发病率和死亡率最高的恶性肿瘤之一,其中非小细胞肺癌(NSCLC)约占85%,而表皮生长因子(EGFR)突变是NSCLC中最常见的驱动突变类型。第三代EGFR酪氨酸激酶抑制剂(EGFR-TKIs)如奥希替尼已成为EGFR突变型晚期肺癌的一线标准治疗,尽管初期疗效显著,但多数患者在15至19个月内会因残留病灶进展而出现耐药。目前免疫检查点抑制剂与EGFR-TKI联合疗效不佳,亟需寻找新的免疫治疗靶点以增强EGFR-TKI疗效。

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5.26 公开课 | 肥胖治疗新靶点

近年来,肥胖现象已经成为一个不可忽视的社会问题。中国超重与肥胖的发病率和增长速度均居世界首位,现已成为世界上超重和肥胖人数最多的国家。尽管研究者们努力寻找安全、有效的肥胖治疗方法,但目前的选择是有限的,这主要是由于对脂肪积累的病理生理学和机制的了解不足。因而更多地了解所涉及的机制,以寻找新的治疗靶点,尤其是直接靶向脂肪细胞而有效减重的分子尤为迫切。

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