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解决稀缺困境，罕见病研究动物模型来啦！

罕见病药物开发面临着患者数量少，研究样本稀缺，临床试验难度高的困境，更需要依靠合适的动物模型破局。稳定可靠的罕见病动物模型的建立与供应，对于罕见病的发病机制研究、药物靶点研究以及治疗效果评价等方面都具有不可估计的潜力。谨以此文，介绍一些罕见病模型，希望对大家有所帮助。

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利用斑马鱼来筛选抗血管小分子药物

小分子药物 抗血管小分子 Mundoserone

近日，EXPERIMENTAL AND THERAPEUTIC MEDICINE （Exp Ther Med） 杂志发表了上海第九人民医院副院长、心内科主任王长谦课题组的研究成果“Identification of mundoserone by zebrafish in vivo screening as a natural product with anti-angiogenic activity”。该研究利用斑马鱼模型筛选了来自Natural Products Collection of MicroSource的具有抗血管生成潜力的天然产物，并首次发现Mundoserone作为抗血管小分子的治疗前景。

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1.5 | Nature一作解读肿瘤和肾脏互作的新型抗利尿通路

本期《遇见作者》栏目，我们非常荣幸邀请到该文章第一作者--徐文浩博士做客南模生物直播间，将为大家带来「一种新型抗利尿激素调控肿瘤引起的肾功能障碍」主题分享，详细介绍肿瘤相关性肾功能障碍，解读肿瘤和肾脏互作的新型抗利尿通路，并探讨肿瘤相关性肾脏损伤的潜在治疗策略。通过本次的公益分享，以期与更多的学者进行学术交流，共同促进肿瘤相关性肾功能障碍的研究及临床转化。

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药闻精选！6月医药圈那些事

医药研发进展01小分子药物领域长效精神分裂症疗法！绿叶制药美比瑞在华获批上市6月11日，绿叶制药宣布，其自主研发的第二代抗精神病药长效针剂棕榈酸帕利哌酮注射液（美比瑞）已获得中国国家药品监督管理局的上市批准，用于精神分裂症急性期和维持期的治疗。美比瑞是每月给药一次的棕榈酸帕利哌酮长效针剂，其活性成分

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TL1A：自免潜力靶点，IBD破局者！

炎症性肠病（Inflammatory Bowel Disease, IBD）主要包括溃疡性结肠炎和克罗恩病，全球发病率持续攀升。尽管抗TNF-α制剂（如英夫利昔单抗）、JAK抑制剂等生物制剂及小分子药物相继问世，但临床缓解率和黏膜愈合率仍难尽如人意。近年来，兼具抗炎与抗纤维化双重功能的TL1A靶点，

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Igh基因修饰小鼠 | 成熟B细胞缺陷动物模型助力生物药筛选

生物制品是由重组DNA在活体细胞内表达产生的蛋白质，主要包括重组蛋白、单克隆抗体、激素和细胞因子等，是目前治疗血液恶性肿瘤和实体瘤最主要的策略之一。但生物制品具有免疫原性，可诱发机体的免疫反应，进而形成抗药物抗体（anti-drug antibodies，ADAs），影响药物的疗效和安全性。

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OX40，继PD-1之后的又一蓝海

OX40L OX40与肿瘤 抗肿瘤免疫反应

上海南方模式生物科技股份有限公司（Shanghai Model Organisms Center,Inc.，简称“南模生物”）自主研发了OX40人源化小鼠模型为深入研究与OX40相关的药物功效、效能和安全性检测提供了强有力的工具。

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Gastroenterology | 南模生物助力揭示ECM1在肝纤维化疾病进展中的调控机制和功能

7月27日，国际学术期刊Gastroenterology在线发表了题为ECM1 Prevents Activation of Transforming Growth Factor beta, Hepatic Stellate Cells, and Fibrogenesis in Mice 的研究论文，该研究成果由中国科学院分子细胞科学卓越创新中心（生物化学与细胞生物学研究所）孙兵研究团队，首都医科大学贾继东研究组、南方医科大学侯金林研究组以及德国海德堡大学Steven Dooley研究组合作完成。

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肿瘤免疫治疗热门靶点：CD24–SIGLEC10

发表在Nature上的一项研究报道[1]，CD24是卵巢癌和乳腺癌细胞表达的另一种“don't eat me”信号蛋白，被癌细胞用来保护自己，是开发癌症免疫疗法一个非常有前途的靶点。南模生物构建了CD24–SIGLEC10相关小鼠及细胞系，可用于体外功能和体内药效评价。

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