热销免疫缺陷小鼠
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膜性肾病（membranous nephropathy, MN）是成年人中非糖尿病性肾病综合征最常见的病因之一。约80%的病例为肾脏局限性（原发性MN），其余20%则与其他系统性疾病或外源性因素相关（继发性MN）。大约三分之一的患者可以达到缓解，三分之一的患者病情稳定，而另外三分之一的患者则会出现进行性的肾功能丧失和持续的蛋白尿[1]。
什么是MASH代谢性脂肪性肝病（metabolic dysfunction-associated steatohepatitis，MASH，原称为NASH）是一种与代谢紊乱密切相关的慢性肝脏疾病。其主要病理特征包括：脂质过度积累（脂肪变性）、免疫细胞浸润（炎症）和肝星状细胞活化介导的纤维化。该疾病不
谁能尽早对这些新靶点展开研究，谁就更有可能在竞争日益激烈的新药研发中抢占先机。小编在此为大家盘点了AACR会议上公布的新靶点，让我们一起领略一下这些前沿进展，希望能给大家带来一些帮助和启迪。
12月18日，厦门大学林圣彩院士团队在Nature杂志上在线发表了两篇文章：“Lithocholic acid phenocopies anti-ageing effects of calorie restriction”和“Lithocholic acid binds TULP3 to activ
IL-6是免疫调节的核心细胞因子，与自身免疫性疾病、慢性炎症和癌症密切相关。本文梳理IL-6的三种信号传导途径（经典信号、反式信号、反式呈递），介绍南模生物自主研发的hIL6/hIL6R人源化小鼠模型（目录号：NM-HU-190025），并展示该模型在胶原诱导性关节炎（CIA）这一自身免疫疾病模型中的Sirukumab药效评价数据，为IL-6靶向药物的临床前研究提供参考。
华中科技大学同济医院陈勇团队在《Cell Metabolism》发文，揭示米色脂肪存在 IL-11/IL-11Ra “自我刹车” 信号轴。该通路通过调控鞘脂代谢抑制脂肪产热，敲除或多肽阻断 IL-11Ra 可提升能量消耗，改善高脂饮食引发的肥胖与代谢紊乱，为肥胖及相关代谢病治疗提供新靶点，研究使用了南模生物提供的基因敲除小鼠。
罕见病
在2018年，我国首次公布了第一批罕见病目录，时隔5年后，中国罕见病目录在2023年9月20日完成首次扩容。至此，罕见病目录共计收录了207种罕见病。这一扩充给更多的罕见病患者迎来了新的希望！
CD19是B细胞的生物标志物。据不完全统计，全世界已有300多个已完成和正在进行的CAR-T临床试验，其中约150个针对CD19，占总数的50％。CD19显然是目前CAR-T免疫治疗最重要的分子生物标志物。
2025年6月，Capstan Therapeutics 与 Carl June 团队在 Science 上发表了里程碑式研究，首次系统验证了靶向脂质纳米颗粒（tLNP）在体内直接重编程T细胞生成功能性CAR-T的技术路径（1）。同年6月11日，核心管线CPTX2309进入I期临床，艾伯维随即以21亿美元完成对 Capstan Therapeutics 的收购，标志着 In Vivo CAR-T 时代的正式开启。近期接踵而至的巨额交易，使得该赛道的热度持续攀升。
