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Cell Research | 点突变小鼠模拟人类心脏综合症模型,发现PRKAG2基因作为治疗遗传性心脏病潜在靶点

PRKAG2基因 PRKAG2心脏综合征 遗传性心脏病

利用PRKAG2基因点突变小鼠,模拟了人类心脏综合症,并通过CRISPR/Cas9基因组编辑成功校正小鼠的PRKAG2突变。 复旦大学附属中山医院的主任医师颜彦课题组和武汉大学生命科学学院的宋保亮教授课题组的这项研究于2016年8月发表在《Cell Research》上,题为“Genome editing with CRISPR/Cas9 in postnatal mice corrects PRKAG2 cardiac syndrome”。

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Circulation | 南模生物助力揭示平滑肌细胞对主动脉疾病的起源依赖性易感性

2025年2月10日,中国科学院分子细胞科学卓越创新中心周斌课题组、上海交通大学医学院附属胸科医院何奔教授团队与复旦大学医学院附属中山医院王利新教授团队合作的最新研究成果“Exploring Origin-Dependent Susceptibility of Smooth Muscle Cells

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裸鼠长毛,实验还能照常做吗?

1962年,英国Ruchill医院发现了首例具有免疫功能障碍的小鼠——裸鼠(Nude),其命名源于全身无毛的特征。导致其免疫缺陷的关键在于Foxn1基因突变,该突变使裸鼠缺乏功能性胸腺和T淋巴细胞,进而破坏了关键的适应性免疫应答(如T细胞介导的免疫应答和辅助T细胞介导的抗体形成)。这一缺陷使得裸鼠通

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药闻精选!6月医药圈那些事

医药研发进展01小分子药物领域长效精神分裂症疗法!绿叶制药美比瑞在华获批上市6月11日,绿叶制药宣布,其自主研发的第二代抗精神病药长效针剂棕榈酸帕利哌酮注射液(美比瑞)已获得中国国家药品监督管理局的上市批准,用于精神分裂症急性期和维持期的治疗。美比瑞是每月给药一次的棕榈酸帕利哌酮长效针剂,其活性成分

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一文揭秘!肿瘤和脑部疾病治疗新靶点——TFR1

转铁蛋白受体1(TFR1)。从ADC药物到双特异性抗体,从脑靶向递送到免疫调节,TFR1正成为多个疾病领域药物开发的核心切入口。本期小编就带大家系统拆解TFR1的结构、功能,以及它在肿瘤和脑部疾病治疗中的最新进展。

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南模生物将携多个自免相关动物模型最新研究成果亮相AAI 2025

美国免疫学家协会(AAI)年会将于2025年5月3日~7日在美国夏威夷举行。南模生物将以展台(#643)和壁报形式亮相本次大会,期待您的莅临交流。本次大会,我们将重点展示可用于临床前药效评价的多种自免小鼠模型,助力自免药物领域的研究与发展。南模生物本次壁报展示的详细信息如下:01摘要标题:Dupil

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ANGPTL3靶点降脂药物全解析:从基因敲除小鼠发现到siRNA临床突破|人源化小鼠模型验证

ANGPTL3是由肝脏合成的脂蛋白酯酶抑制剂,其功能缺失可显著降低血脂水平。本文系统梳理ANGPTL3靶点从发现到siRNA药物临床推进的完整历程,涵盖zodasiran、solbinsiran、CTX310等管线进展,并介绍南模生物hANGPTL3人源化小鼠模型在临床前药效评价中的应用。

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IMQ诱导的hTL1A/hIL23A/hIL12B人源化小鼠银屑病模型及药效评价

Fig.1 Body weight and body weight change among time during study. Body weight and body weight change in anti-IL23 treated imiquimod (IMQ)-induced psor

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hPCSK9 人源化小鼠:PCSK9 抑制剂降脂药效评价的模型

hPCSK9人源化小鼠(目录号:NM-HU-00075)将小鼠Pcsk9基因人源化修饰,可用于PCSK9抗体、siRNA等降脂候选药物的体内药效评价。依洛尤单抗处理后人源化纯合子小鼠血脂指标出现统计学差异,肝脏LDLR浓度升高。为高胆固醇血症、PCSK9抑制剂研发提供现成的人源化小鼠模型。

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