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ANGPTL3靶点降脂药物全解析:从基因敲除小鼠发现到siRNA临床突破|人源化小鼠模型验证

ANGPTL3是由肝脏合成的脂蛋白酯酶抑制剂,其功能缺失可显著降低血脂水平。本文系统梳理ANGPTL3靶点从发现到siRNA药物临床推进的完整历程,涵盖zodasiran、solbinsiran、CTX310等管线进展,并介绍南模生物hANGPTL3人源化小鼠模型在临床前药效评价中的应用。

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苯丙酮尿症基因治疗的潜力模型——Pah-R408W

将经肝脏PHA利用还原型蝶呤辅因子四氢生物蝶呤(BH4)催化L-苯丙氨酸转化为L-酪氨酸[1],再经

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慢性肾病中的隐匿杀手——Alport综合征

慢性肾脏疾病的种类非常丰富,但其中有一种慢性肾病可能在儿童阶段就开始显露端倪,但早期症状不明显,常常被家长忽视或被医生误诊,导致病情延误,并且这种疾病也会遗传,发展到肾衰竭的风险较高,最后只能通过透析和肾移植的方式来维持生命。这种常被称为肾病中的隐匿杀手的慢性肾病就是Alport综合征。Alport

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