热销免疫缺陷小鼠
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动物模型 核酸药物 基因治疗
疾病动物模型是生物医药研究和产业发展不可或缺的支撑条件，好的疾病模型既要与人类疾病相比具有发病同源性、表型一致性、药物治疗预见性，同时又要具有造模易行性、重现性与经济性等特点，在基因治疗临床前研究中仍有很多未被满足的动物模型的需求。
小核酸药物研究小鼠模型盘点
南模生物将亮相苏州 I-RNA 2026 核酸药物峰会，设 B13 展位，仇晓雷博士将分享人源化小鼠模型在小核酸药物研发中的应用，展示其模型与临床前服务能力。
基因治疗是一种在核酸水平通过调控基因表达这一生物学过程达到治疗疾病目的的新型治疗方法。经过30余年的发展，基因治疗已逐步走向成熟，领域内已有数十款药物在全球获批上市。当前基因治疗领域仍存在载体容量限制、不可重复给药和高生产成本三大痛点。本次课程潘雨堃博士将介绍其所带领的团队在开发基于非病毒载体的低成本可重复给药基因疗法过程中尝试和进展，并展望新型无抗性DNA技术和配体耦联LNP非病毒递送平台未来在CGT和核酸药物领域中的应用。
本文挑选了部分重磅新药进行介绍（全部新药信息见文末附表）。
第4届BIONNOVA西部创新论坛将于7月22-23日在成都·非遗博览园缇沃丽酒店隆重召开！本次BIONNOVA西部创新论坛设置两天16场平行论坛，140+行业顶级大咖围绕抗体药物、ADC、细胞与基因治疗、小分子创新药、核酸药物、核药及多肽药物等创新赛道；抗肿瘤、自免、代谢、CNS等重大疾病领域；注
IGC 2026 第十一届免疫基因及细胞治疗大会将于2026年4月16-17日在北京启幕。大会汇聚90+国内外顶尖科学家、监管专家与产业领袖，深度聚焦体内细胞治疗、通用型免疫细胞、干细胞与外泌体、mRNA核酸药物、基因治疗、先进治疗药品质量研究与控制法规等前沿领域。
SAPA-China 2025 医药产业大会将于10月31日-11月1日在苏州·狮山国际会议中心隆重举办！本届大会以“铸就创新生态圈 开启医药新纪元”为主题，设立“1场主论坛+45场平行分会场”，汇聚近400位医药领域顶尖领袖与权威专家，围绕创新大/小分子药物、细胞/基因治疗、AI制药、核酸药物、高
IBI EXPO 2025（第三届）生物创新药产业大会将于3月1日~3月2日在苏州国际博览中心盛大举办。本届大会将重点聚焦细胞与基因治疗、工程化基因编辑、新药靶点智能挖掘、细胞靶向干预、人工智能药物发现、类器官等新型药物筛选和评价模型、新型递送载体、多分子偶联、干细胞再生、外泌体、mRNA疫苗与核酸
10月9日，石药集团宣布，该公司自主研发的双链小干扰RNA（siRNA）药物SYH2070注射液已获得美国FDA批准，可在美国开展临床试验。该产品亦于今年9月在中国获批临床。SYH2070注射液是一款通过偶联乙酰半乳糖胺（GalNAc）实现肝脏靶向递送的siRNA药物，以皮下给药的方式靶向血管生成素
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