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小核酸 小核酸药物
我们邀请复旦大学生物医学研究院于文强教授，成都先导研发化学中心高级总监陈锦森博士，与南模生物工业客户部总监朱海燕博士一道，举办一场线上学术沙龙，与大家共同探讨小核酸药物发现及临床前研究的相关议题。本次线上沙龙将于今天下午6：30准时开始。
在生命科学的前沿阵地，小核酸药物正以破竹之势掀起一场医药革命。不同于传统化疗药物的“地毯式轰炸”，这类基于基因调控的超精准“导弹”，凭借对疾病根源基因的定向打击，为攻克诸多疑难杂症带来曙光。今天，让我们一同探秘小核酸药物的核心靶点，揭开其类型、作用原理、基因组战场坐标及临床前动物模型应用的神秘面纱。
动物模型 核酸药物 基因治疗
疾病动物模型是生物医药研究和产业发展不可或缺的支撑条件，好的疾病模型既要与人类疾病相比具有发病同源性、表型一致性、药物治疗预见性，同时又要具有造模易行性、重现性与经济性等特点，在基因治疗临床前研究中仍有很多未被满足的动物模型的需求。
小核酸药物研究小鼠模型盘点
基因治疗是一种在核酸水平通过调控基因表达这一生物学过程达到治疗疾病目的的新型治疗方法。经过30余年的发展，基因治疗已逐步走向成熟，领域内已有数十款药物在全球获批上市。当前基因治疗领域仍存在载体容量限制、不可重复给药和高生产成本三大痛点。本次课程潘雨堃博士将介绍其所带领的团队在开发基于非病毒载体的低成本可重复给药基因疗法过程中尝试和进展，并展望新型无抗性DNA技术和配体耦联LNP非病毒递送平台未来在CGT和核酸药物领域中的应用。
本文挑选了部分重磅新药进行介绍（全部新药信息见文末附表）。
第4届BIONNOVA西部创新论坛将于7月22-23日在成都·非遗博览园缇沃丽酒店隆重召开！本次BIONNOVA西部创新论坛设置两天16场平行论坛，140+行业顶级大咖围绕抗体药物、ADC、细胞与基因治疗、小分子创新药、核酸药物、核药及多肽药物等创新赛道；抗肿瘤、自免、代谢、CNS等重大疾病领域；注
SAPA-China 2025 医药产业大会将于10月31日-11月1日在苏州·狮山国际会议中心隆重举办！本届大会以“铸就创新生态圈 开启医药新纪元”为主题，设立“1场主论坛+45场平行分会场”，汇聚近400位医药领域顶尖领袖与权威专家，围绕创新大/小分子药物、细胞/基因治疗、AI制药、核酸药物、高
IBI EXPO 2025（第三届）生物创新药产业大会将于3月1日~3月2日在苏州国际博览中心盛大举办。本届大会将重点聚焦细胞与基因治疗、工程化基因编辑、新药靶点智能挖掘、细胞靶向干预、人工智能药物发现、类器官等新型药物筛选和评价模型、新型递送载体、多分子偶联、干细胞再生、外泌体、mRNA疫苗与核酸
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