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关注!成人一年医疗费用高达198万元的法布雷病

 上月底,2024全球罕见病科研论坛暨第二届中国罕见病科研及转化医学大会在中国上海举办,会议围绕罕见病的多个主题进行分享与交流,报告罕见病科研最新进展与原创性成果,展示罕见病研究的中国力量与国际视野。在中国,由于庞大的人口基数,罕见病患者并不少见。中国有2000多万罕见病患者,每年新增患者

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抗癌理想靶点新选择:LILRBs

以LILRB2为代表的LILRB家族已然成为新药研发靶点的新选择。

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肾研究动物模型

肾脏,俗称“腰子”,是人体泌尿系统中最重要的器官,对人类健康具有至关重要的作用。它的基本功能是生成尿液,清除体内代谢废物,重吸收葡萄糖、氨基酸、钠离子、水等各类有用物质,此外肾还具有调节血液电解质和酸碱平衡,分泌激素等重要功能。

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CRBN人源化小鼠模型:分子胶与PROTAC体内药效验证的关键工具

本文系统介绍TPD原理、分子胶与PROTAC的作用机制、CRBN靶点药物研发现状,并展示南模生物自主开发的人源化小鼠模型hCRBN(NM-HU-225071)的RT-PCR、WB、体内PK及药效学验证数据,为基于遗传修饰动物模型的临床前CRO药物评价提供参考。

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一文读懂TNF-α信号通路:TNFR1/TNFR2机制、在研药物与hTNFα-Tg转基因小鼠药效验证

TNF-α的分子机制、靶向药物研发格局,以及南模生物自主研发的TNF-α靶点人源化小鼠模型,看看英夫利昔单抗在hTNFα-Tg类风湿关节炎模型中的体内药效数据长什么样。

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分子胶&PROTACs热门靶点——CRBN

2月28日,致力于分子胶理性筛选及设计的Magnet Biomedicine宣布与礼来达成合作和许可协议,以发现、开发和商业化肿瘤分子胶药物。此次合作将利用Magnet的TrueGlue™发现平台(结合了最先进的筛选技术、专有的化学文库),以鉴定能实现蛋白诱导邻近的分子胶,靶向难成药靶点。3月12日

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【Natrue Protocols】深度解读DeaLT谱系示踪技术

2018年9月24日,Nature Protocols发表了中科院生物化学与细胞生物学研究所周斌研究员课题组的文章“Genetic lineage tracing of resident stem cells by DeaLT”,详细描述了如何利用DeaLT这种新型谱系示踪系统来进行细胞命运与组织发育的研究。

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药闻精选!6月医药圈那些事

医药研发进展01小分子药物领域长效精神分裂症疗法!绿叶制药美比瑞在华获批上市6月11日,绿叶制药宣布,其自主研发的第二代抗精神病药长效针剂棕榈酸帕利哌酮注射液(美比瑞)已获得中国国家药品监督管理局的上市批准,用于精神分裂症急性期和维持期的治疗。美比瑞是每月给药一次的棕榈酸帕利哌酮长效针剂,其活性成分

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