热销免疫缺陷小鼠
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小核酸药物（ASO、siRNA、miRNA）通过基因层面调控致病蛋白表达，为传统"不可成药"靶点带来突破。三类药物各有独特作用机制：ASO结合mRNA阻断翻译或触发降解，siRNA通过RNAi通路特异性裂解靶标mRNA，miRNA则多靶点微调蛋白输出水平。然而，小核酸药物通常针对人源靶点设计，普通小鼠无法直接评估药效，人源化小鼠模型因此成为临床前验证的关键工具。南模生物针对LPA、INHBE、SERPINC1、ANGPTL3、C3、TFR1等靶点自主研发了多种人源化小鼠模型，涵盖心血管、代谢、凝血、补体、中枢神经等治疗领域，为小核酸药物的体内活性、药代药效及毒性评价提供遗传修饰动物模型支持。
PDX模型，全称为病人来源肿瘤异种移植（Patient-derived tumor xenograft, PDX）模型，是将来源于患者的肿瘤组织、原代细胞植入免疫缺陷鼠的体内形成的移植瘤模型。PDX模型在组织病理学、分子生物学和基因水平上保留了大部分原代肿瘤的特点、具有较好的临床疗效预测性。因此，PDX模型在新药研发的诸多关键节点（如药物筛选，药效验证，临床试验病人筛选等）得到了越来越广泛的应用。
近期，原本用于肿瘤免疫治疗的双特异性T细胞衔接器（T Cell Engager，TCE）药物在自免疾病治疗领域掀起研发热潮。TCE药物指的是一种能同时结合肿瘤相关抗原（TAA）和T细胞上CD3的双特异性抗体。设计最初目的是希望将T细胞定向到肿瘤细胞，从而使T细胞能有效地杀伤肿瘤细胞。图1. TCE的
在生命科学的前沿阵地，小核酸药物正以破竹之势掀起一场医药革命。不同于传统化疗药物的“地毯式轰炸”，这类基于基因调控的超精准“导弹”，凭借对疾病根源基因的定向打击，为攻克诸多疑难杂症带来曙光。今天，让我们一同探秘小核酸药物的核心靶点，揭开其类型、作用原理、基因组战场坐标及临床前动物模型应用的神秘面纱。
T细胞衔接器（TCE）双特异性抗体从肿瘤免疫领域拓展至自身免疫疾病治疗，正成为生物药研发的重要方向。CD3/CD19/BCMA三大靶点通过不同机制介导B细胞及浆细胞清除，为系统性红斑狼疮、多发性骨髓瘤等疾病提供了新的干预策略。在临床前评价阶段，选择合适的人源化小鼠模型是药效验证的关键环节。
在当今创新药物百花齐放的时代，ADC（抗体偶联药物）领域依然热度不减，持续成为肿瘤治疗领域备受瞩目的明星赛道。近期多项临床进展再次印证了这一趋势。近期闭幕的2025年世界肺癌大会（WCLC）上，恒瑞医药与合作伙伴IDEAYA Biosciences以口头报告形式公布了其DLL3 ADC药物SHR-4
又是一年开学时刻！鼠博士不禁哼起小调：美美September，手里握着课题，知识点汇聚交集，让我们来一起选动物模型~鼠博士为大家贴心总结了常见的问题，大家可以按需查看推荐模型：1. 如何研究目的基因的功能？→基因敲除鼠2. 如何研究目的基因点突变的功能？→点突变鼠3. 如何精准定位目的基因的表达区域
你一定听说过Cre-lox重组系统，无论你是否直接进行过基因操作。由于Cre-lox系统具有操作简单、重组率高的优点，如今已经成为体内外遗传操作的强有力工具。利用Cre-lox系统，可以在特定细胞、组织或整个生物体，甚至在特定时间点敲除或表达某个基因，实现对特定基因的时空特异性操作，这对基因功能的研究和人类疾病动物模型的建立都具有深刻影响。
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南模生物受邀参加本次大会，将于C区15.1号馆F015展位期待大家的到来。
