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从ex vivo到in vivo:CAR-T细胞治疗的第二次革命

本文介绍 CAR-T 疗法从体外(ex vivo)向体内(in vivo)的技术变革,指出体外 CAR-T 存在耗时、成本高、实体瘤疗效有限等问题,体内 CAR-T 可直接在体内重编程 T 细胞,优势显著;医药巨头重金布局该赛道,人源化小鼠模型是其临床前转化关键工具。

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“淀粉人”?心衰?这一罕见病你值得了解

转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病 罕见病 动物模型 科研动物模型

2024年3月4日,拜耳宣布通过投资3.1亿美元获得BridgeBio的Acoramidis在欧洲的独家商业化权益。曾有分析师预测,Acoramidis将是2024年十大最值得期待的药品之一,且最高年销售额有望突破十亿美元。而这款市场潜力巨大的药物,是用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病这一罕见病,今天的实鼠罕见就为大家介绍一下转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病。

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想搞懂谱系示踪课题设计,收藏这一篇就够了

想做细胞命运的相关研究,但谱系示踪的东西又繁琐又复杂?刚开始设计课题,已经被各类Cre/Dre工具鼠的介绍文献搞晕了,这该怎么办呢?别担心,本篇推文从实验设计思路开始,帮您梳理谱系示踪中各类工具的应用。Step 1了解谱系示踪是什么?谱系示踪,通常是指使用各种手段对某类祖细胞亚群进行标记,在后续时间

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TROP2:肿瘤治疗领域的明星靶点

近年来,TROP2成为肿瘤治疗领域当之无愧的明星靶点,其靶向“泛癌种”的潜力让无数后来者心动不已。今天,我们就来聊一聊这个“当红炸子鸡”--TROP2。

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你选对免疫缺陷小鼠了吗

免疫缺陷小鼠是指一种或多种免疫系统组成成分缺陷的小鼠。随着基因编辑技术的不断发展,越来越多的免疫缺陷小鼠品系被研发出来,在免疫学,传染病学,肿瘤学,干细胞生物学等研究领域中发挥着越来越重要的作用。

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五分钟教你花样玩转荧光蛋白

小鼠是目前研究人类基因功能最重要的模式动物,将荧光蛋白表达元件敲入到小鼠基因组中对目的基因进行标记和示踪是较为普遍的做法。

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ADC内卷之下,这个靶点或将异军突起!

12月15日,默沙东宣布,美国FDA批准K药(帕博利珠单抗)联合Nectin-4 ADC(维恩妥尤单抗,Padcev)一线治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌。这是全球首个获批治疗膀胱癌的“PD1+ADC”组合疗法。今天,我们就来聊一聊Nectin-4这个极具潜力的抗肿瘤药物靶点。

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TROP2靶点:泛癌种ADC药物开发的理想靶标——结构、信号通路与靶向治疗进展

TROP2(人滋养层细胞表面抗原2)由TACSTD2基因编码,在正常组织中低表达或不表达,但在胰腺癌、肺癌、乳腺癌、卵巢癌等多种实体瘤中过表达,且与不良预后相关。作为细胞表面跨膜蛋白,TROP2是ADC(抗体-药物偶联物)药物开发的理想靶标。本文系统介绍TROP2蛋白结构、促瘤信号通路(ERK/MAPK、PI3K/AKT)、靶向药物研发现状及人源化小鼠模型。

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免疫缺陷小鼠品系全解析:从裸鼠到NSG,一文教你精准选型

免疫缺陷小鼠是肿瘤异种移植、人源化小鼠模型构建和免疫重建研究的核心工具,但品系繁多、免疫缺陷程度各异,选错品系往往导致成瘤率低、移植失败甚至实验方案推倒重来。本文系统梳理从裸鼠、SCID、RAG-/-、NOD-SCID到M-NSG/NSG等主流免疫缺陷小鼠品系的分子机制、免疫特征与适用场景,并提供遗传背景、免疫泄漏、辐照敏感度等七大维度的选型策略,帮助科研人员为自己的课题找到合适的遗传修饰动物模型。

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