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疾病小鼠模型系列之血友病篇

血友病为一组遗传性凝血功能障碍的出血性疾病,其共同的特征是活性凝血活酶生成障碍,凝血时间延长,终身具有轻微创伤后出血倾向,重症患者没有明显外伤也可发生“自发性”出血。根据凝血因子差异可分为由FVIII凝血因子功能异常导致的血友病A(hemophilia A,HA)与FIX凝血因子异常所致的血友病B(hemophilia B,HB)。

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基因编辑可实现性别逆转?YES!

基因编辑 性别逆转 Sox9基因

2018年8月份Science期刊上的文章“Sex reversal following deletion of a single distal enhancer of Sox9”,利用基因编辑的方法构建基因敲除小鼠发现,雄性小鼠Enh13基因缺失后会长出卵巢,并且利用基因组学的数据直接证明了Enh13是Sox9基因的增强子,揭示了改变基因的非编码调控区域能够实现性别逆转。

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Nature | 颠覆认知!浙江大学/东部战区总医院研究团队合作锁定SLE新型致病基因:PLD4

2025年9月10日,由良渚实验室、东部战区总医院国家肾脏疾病临床医学研究中心和浙江大学生命科学研究院等单位合作完成的题为“Loss-of-function mutations in PLD4 lead to systemic lupus erythematosus”的研究论文在《Nature》发表

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你选对免疫缺陷小鼠了吗

免疫缺陷小鼠是指一种或多种免疫系统组成成分缺陷的小鼠。随着基因编辑技术的不断发展,越来越多的免疫缺陷小鼠品系被研发出来,在免疫学,传染病学,肿瘤学,干细胞生物学等研究领域中发挥着越来越重要的作用。

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靶标 | 利用TNFR2拮抗剂消除肿瘤

肿瘤坏死因子 TNFR2 TNF受体

利用CRISPR/Cas9基因编辑技术,南模生物自主研发TNFR2人源化小鼠模型,将小鼠Tnfrsf1b基因替换为人源TNFRSF1B基因,从而表达人TNFR2蛋白,取代小鼠内源Tnfr2蛋白的表达。该模型已经过验证,可以作为理想的TNFR2抗体药物的药效评价模型。

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MRGPRX2:肥大细胞激活开关,过敏性疾病治疗新星!

在自身免疫性疾病与过敏性疾病药物研发的激烈竞逐中,一个曾被视为“次要受体”的靶点——MRGPRX2——正以惊人的速度跃升为行业焦点。

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Nature Genetics | 南模生物助力揭示双潜能肝脏祖细胞促进肝脏修复再生机制

南模生物为该研究提供了Fah-flox, CK19-2A-CreERT2及R26-NICD-GFP基因修饰小鼠。

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Circulation | 南模生物助力揭示体内平衡和疾病期间动脉内皮细胞生成和周转的动力学

南模生物为此研究构建了Piezo1-GFP、Piezo1-rox、Yap-rox和Kdr-rox小鼠品系。

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