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Pah-R408W点突变小鼠模型：苯丙酮尿症基因治疗临床前研究的关键工具

苯丙酮尿症（PKU）是由PAH基因突变引起的常染色体隐性遗传罕见病，R408W是全球报道的致病性PAH变体，约22.2%的PKU患者携带该突变。南模生物构建的Pah-R408W点突变小鼠（NM-KI-225103）精准模拟人类PKU表型，已被用于碱基编辑等基因治疗策略的临床前验证

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化学遗传操控小鼠：DREADDs与CNO的完美组合

在神经科学领域，化学遗传操控技术正逐渐成为研究小鼠大脑功能的利器。其中，DREADDs（Designer Receptors Exclusively Activated by Designer Drugs）系统凭借其精准、可逆的调控特性，成为科学家手中的“分子开关”，而CNO（氯氮平-N-氧化物）则

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同时人源化 IL-2 与其受体三个亚基，hIL2/hIL2RA/hIL2RB/hIL2RG 小鼠助力 IL-2 通路药物体内评价

hIL2/hIL2RA/hIL2RB/hIL2RG人源化小鼠(目录号：NM-HU-210415)可同时表达人源IL-2与人源IL-2受体α、β、γ三个亚基，经ELISA与流式细胞术验证人源IL-2及人源IL-2RA表达，并验证人IL-2可在CD4+ T细胞、CD8+ T细胞、NK细胞与Treg中诱导Stat5磷酸化，适用于IL-2变体、IL-2受体激动剂与靶向CD25抗体等候选分子的体内药效与安全性评价。

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从ASCO 2026爆款PD-1/VEGF双抗，看人源化小鼠模型如何支撑临床前研发

依托 2026ASCO 康方依沃西单抗突破性成果，文章阐释 PD‑1、VEGF 作用机制与双抗协同药理，梳理全球 PD‑1/VEGF 双抗研发格局，介绍南模生物各类人源化小鼠模型，该模型可用于双抗临床前药效验证，助力国产双抗新药研发。

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CRBN人源化小鼠模型：分子胶与PROTAC体内药效验证的关键工具

本文系统介绍TPD原理、分子胶与PROTAC的作用机制、CRBN靶点药物研发现状，并展示南模生物自主开发的人源化小鼠模型hCRBN（NM-HU-225071）的RT-PCR、WB、体内PK及药效学验证数据，为基于遗传修饰动物模型的临床前CRO药物评价提供参考。

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肺缺“盾”、肝积“毒”：SERPINA1人源化小鼠解码AATD

SERPINA1：一"因"致双器官发病的特殊蛋白Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症（Alpha-1 Antitrypsin Deficiency, AATD）是一种由SERPINA1基因突变引起的遗传性疾病，呈常染色体隐性遗传。AATD在欧洲血统个体中更为常见，而在亚洲血统及其他背景

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小鼠的遗传谱系追踪玩法，你搞懂了吗？

南模生物长期关注谱系示踪模型，具有丰富的模型资源，点击了解详情。

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Alb-CreERT2小鼠（NM-KI-00002）：肝细胞特异诱导型Cre工具鼠

南模生物 Alb-CreERT2 小鼠（NM-KI-00002）在肝实质细胞中经他莫昔芬诱导表达 Cre 重组酶，实现肝细胞特异、时间可控的条件性基因敲除与谱系示踪。遗传背景 C57BL/6，活体供应，附 Cre 活性验证数据，可与 flox、报告基因及 Dre 品系配合，用于肝脏发育、再生、代谢与肝癌研究。

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PNPLA3 I148M点突变小鼠与人源化小鼠模型——MASLD/MASH药物评价的关键工具

PNPLA3 I148M是MASLD/MASH领域验证最充分的遗传风险位点。围绕该靶点，阿斯利康AZD2693（ASO）已推进至II期临床，Arrowhead/Madrigal的ARO-PNPLA3（siRNA）在I期试验中单次给药降低肝脏脂肪高达46%，辉瑞小分子PF-07853578则已终止开发。在临床前研究中，携带I148M的点突变小鼠和肝脏特异性过表达的人源化小鼠模型是评价这些候选药物药效的核心工具。南模生物围绕PNPLA3靶点构建了多款遗传修饰动物模型，其中HSD诱导的肝脏特异性过表达hPNPLA3 I148M模型已展现出类人脂肪变性与纤维化表型。

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