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南模生物助力圣因生物靶向补体C3的siRNA疗法IND获批

2024年6月24日，据CDE官网显示，苏州圣因生物医药有限公司（以下简称“圣因生物”）的1类新药SGB-9768注射液获得临床试验默示许可，适应症为补体介导的肾脏疾病，包括成人 IgA 肾病、C3 肾小球病、免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎患者。

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慢性肾病中的隐匿杀手——Alport综合征

慢性肾脏疾病的种类非常丰富，但其中有一种慢性肾病可能在儿童阶段就开始显露端倪，但早期症状不明显，常常被家长忽视或被医生误诊，导致病情延误，并且这种疾病也会遗传，发展到肾衰竭的风险较高，最后只能通过透析和肾移植的方式来维持生命。这种常被称为肾病中的隐匿杀手的慢性肾病就是Alport综合征。Alport

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解锁小核酸药物靶点：开启精准医疗新蓝海

在生命科学的前沿阵地，小核酸药物正以破竹之势掀起一场医药革命。不同于传统化疗药物的“地毯式轰炸”，这类基于基因调控的超精准“导弹”，凭借对疾病根源基因的定向打击，为攻克诸多疑难杂症带来曙光。今天，让我们一同探秘小核酸药物的核心靶点，揭开其类型、作用原理、基因组战场坐标及临床前动物模型应用的神秘面纱。

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世界肾脏日 | 肾病研究小鼠模型汇总~

2025年3月13日是第20个世界肾脏日，今年的世界肾脏日主题为：Are Your Kidneys OK？您的肾脏还好吗？据数据显示，全球约8.5亿人受肾脏疾病困扰，慢性肾病每年导致至少240万人死亡，我国尿毒症患者已超150万，且以每年12-15万例的速度增长。在今天这个特殊的日子，小编为大家介绍

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Circulation Research |器官特异性血管遗传靶向技术

顺序交叉遗传靶向操纵系统 靶向技术

5月15日，中国科学院生物化学与细胞生物学研究所周斌研究组在国际学术期刊Circulation Research上发表了题为“Genetic Targeting of Organ-Specific Blood Vessels”的最新研究成果。

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Cell Research | 条件性基因敲除小鼠揭示Prrt2基因缺失如何导致PKD运动障碍

Prrt2基因缺失 运动障碍

2017年10月20日，Cell Research 在线发表了中国科学院上海生命科学研究院神经科学研究所神经科学国家重点实验室熊志奇研究组的研究论文“PRRT2 deficiency induces paroxysmal kinesigenic dyskinesia by regulating synaptic transmission in cerebellum”，报道了小脑和运动障碍研究进展，详细而系统地揭示了 PRRT2 在脑内的表达和功能，首次体内实验确认了 PKD 发病的 PRRT2功能缺失机制，揭示了 PRRT2 在突触 SNARE 复合体形成和囊泡释放中的重要调节作用和阵发性运动诱发性运动障碍的神经环路原理。文中 Prrt2 flox 小鼠由上海南方模式生物构建。

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GENOTYPING 101

GENOTYPING 基因分型 基因型鉴定

在我们使用基因工程小鼠模型进行课题研究的时候，离不开两个关键词——Genotype（基因型）和Phenotype（表型）。改变目标基因（Genotype），可能会导致小鼠某些生理过程的变化（Phenotype），从而推断目标基因的功能。Genotype是因，Phenotype是果。

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Cell Research丨南模助力发现调控DNA重组方向性的关键因子

4月30日，国际学术期刊Cell Research在线发表了中国科学院分子细胞科学卓越创新中心（生物化学与细胞生物学研究所）孟飞龙研究组的研究论文“ERCC6L2 promotes DNA orientation-specific recombination in mammalian cells”。该研究利用B细胞抗体类型转换重组为模型，发现ERCC6L2蛋白决定了抗体类型转换中DNA重组方向特异性。

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8.3｜中科院孟飞龙研究员为您讲述Cell最新研究成果

本期《遇见科学家》栏目，我们非常荣幸邀请到该文章的通讯作者、中国科学院分子细胞科学卓越创新中心--孟飞龙研究员做客南模生物直播间，为大家带来「B细胞抗体基因高频突变的DNA柔性基础」的线上课程，为大家介绍DNA力学性质等在AID活性调控中的作用，以及其对下一代抗体人源化小鼠模型设计的启示。

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