热销免疫缺陷小鼠
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本文系统讲解两种应用最广泛的多顺反子表达元件：IRES（内部核糖体进入位点）和2A自剪切肽。内容覆盖IRES的帽子非依赖翻译起始原理及"上下游蛋白表达量不等"的局限，2A肽的核糖体跳跃机制与"等量表达"优势，4种常用2A肽（F2A、E2A、P2A、T2A）的切割效率比较，以及2A的残留氨基酸尾巴对蛋白功能的潜在影响，帮你在实验设计中做出合理选择。
今天的《观鼠症结》栏目，鼠博士为大家讲述小鼠的常见身体问题。本期重点涵盖8种高频异常症状：瘦、胖、食欲衰退、体型矮小、腹部膨大、弓背、被毛凌乱、异常呼吸，以及每种症状背后的可能病因。掌握这些知识，能帮助各位铲屎官在日常饲养繁育中及早发现问题、及时干预，让小鼠健康度过实验周期。
2024年已尘埃落定，这一年对医药行业算不上好，裁员、缩减研发管线的新闻未曾间断，一些创新药企倒在资本寒冬之下，黯然退场。但我们可以看到医药人并没有停下创新的脚步，无论是颠覆性的创新型疗法，还是小众的罕见病领域，在2024年都有里程碑式的突破发生。具体来说，2024年美国食品药品监督管理局（FDA）
慢性肾脏疾病的种类非常丰富，但其中有一种慢性肾病可能在儿童阶段就开始显露端倪，但早期症状不明显，常常被家长忽视或被医生误诊，导致病情延误，并且这种疾病也会遗传，发展到肾衰竭的风险较高，最后只能通过透析和肾移植的方式来维持生命。这种常被称为肾病中的隐匿杀手的慢性肾病就是Alport综合征。Alport
12月15日，默沙东宣布，美国FDA批准K药（帕博利珠单抗）联合Nectin-4 ADC（维恩妥尤单抗，Padcev）一线治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌。这是全球首个获批治疗膀胱癌的“PD1+ADC”组合疗法。今天，我们就来聊一聊Nectin-4这个极具潜力的抗肿瘤药物靶点。
2025年6月，Capstan Therapeutics 与 Carl June 团队在 Science 上发表了里程碑式研究，首次系统验证了靶向脂质纳米颗粒（tLNP）在体内直接重编程T细胞生成功能性CAR-T的技术路径（1）。同年6月11日，核心管线CPTX2309进入I期临床，艾伯维随即以21亿美元完成对 Capstan Therapeutics 的收购，标志着 In Vivo CAR-T 时代的正式开启。近期接踵而至的巨额交易，使得该赛道的热度持续攀升。
在上一期内容中，我们为大家介绍了DTR小鼠模型，它通过注射白喉毒素（DT）来实现条件性细胞剔除。如果还有朋友对这一模型不太了解，可以点击链接查看详细介绍：细胞条件性剔除：DTR小鼠助力细胞功能研究不过，白喉毒素（DT）是一种管制药物，获取难度较大。那么，除了DTR小鼠模型，还有其他方案吗？本期内容，
在生命科学的前沿阵地，小核酸药物正以破竹之势掀起一场医药革命。不同于传统化疗药物的“地毯式轰炸”，这类基于基因调控的超精准“导弹”，凭借对疾病根源基因的定向打击，为攻克诸多疑难杂症带来曙光。今天，让我们一同探秘小核酸药物的核心靶点，揭开其类型、作用原理、基因组战场坐标及临床前动物模型应用的神秘面纱。
罕见病
在2018年，我国首次公布了第一批罕见病目录，时隔5年后，中国罕见病目录在2023年9月20日完成首次扩容。至此，罕见病目录共计收录了207种罕见病。这一扩充给更多的罕见病患者迎来了新的希望！
