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小核酸 小核酸药物
小核酸药物研究小鼠模型盘点
动物模型 核酸药物 基因治疗
疾病动物模型是生物医药研究和产业发展不可或缺的支撑条件，好的疾病模型既要与人类疾病相比具有发病同源性、表型一致性、药物治疗预见性，同时又要具有造模易行性、重现性与经济性等特点，在基因治疗临床前研究中仍有很多未被满足的动物模型的需求。
10月9日，石药集团宣布，该公司自主研发的双链小干扰RNA（siRNA）药物SYH2070注射液已获得美国FDA批准，可在美国开展临床试验。该产品亦于今年9月在中国获批临床。SYH2070注射液是一款通过偶联乙酰半乳糖胺（GalNAc）实现肝脏靶向递送的siRNA药物，以皮下给药的方式靶向血管生成素
NDUFA13 缺血再灌注损伤 心肌保护
2017年11月7日，PNAS在线发表了浙大医学院朱伟和王建安课题组发表的题为“Electron leak from NDUFA13 within mitochondrial complex I attenuates ischemia-reperfusion injury via dimerized STAT3”的文章，揭示了 NDUFA13 在缺血再灌注损伤过程中对心肌的保护作用。本研究中 NDUFA13 条件性敲除小鼠由上海南方模式生物构建和繁育。
Caenorhabditis elegans 衰老模型
秀丽隐杆线虫是目前唯一所有体细胞发育谱系均被研究清楚的多细胞模式生物，加之其生活周期短、结构简单，因此已成为基因功能研究的新宠，尤其在细胞命运决定、器官发生、衰老与寿命等研究领域得到了广泛的应用。
本次研讨会将邀请宜明昂科、中美冠科、澳能生物及南模生物相关负责人，于12月17日13:00-17:00在张江博雅酒店与各位专家学者共同探讨免疫肿瘤药物研究进展，解决临床前研究中遇到的问题，为优化和加速药物开发进程提供可行性解决方案。
在生命科学的前沿阵地，小核酸药物正以破竹之势掀起一场医药革命。不同于传统化疗药物的“地毯式轰炸”，这类基于基因调控的超精准“导弹”，凭借对疾病根源基因的定向打击，为攻克诸多疑难杂症带来曙光。今天，让我们一同探秘小核酸药物的核心靶点，揭开其类型、作用原理、基因组战场坐标及临床前动物模型应用的神秘面纱。
2024年6月24日，据CDE官网显示，苏州圣因生物医药有限公司（以下简称“圣因生物”）的1类新药SGB-9768注射液获得临床试验默示许可，适应症为补体介导的肾脏疾病，包括成人 IgA 肾病、C3 肾小球病、免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎患者。
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