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罕见病
在2018年，我国首次公布了第一批罕见病目录，时隔5年后，中国罕见病目录在2023年9月20日完成首次扩容。至此，罕见病目录共计收录了207种罕见病。这一扩充给更多的罕见病患者迎来了新的希望！
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病 罕见病 动物模型 科研动物模型
2024年3月4日，拜耳宣布通过投资3.1亿美元获得BridgeBio的Acoramidis在欧洲的独家商业化权益。曾有分析师预测，Acoramidis将是2024年十大最值得期待的药品之一，且最高年销售额有望突破十亿美元。而这款市场潜力巨大的药物，是用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病这一罕见病，今天的实鼠罕见就为大家介绍一下转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病。
脑膜
今年Maiken Nedergaard研究团队颠覆性地发现了在蛛网膜下腔中存在一种特殊的淋巴样膜，形成了大脑的第四层脑膜结构，被称为蛛网膜下腔淋巴样膜（Spider-Like Lymphatic Membrane，SLYM），它在物质交换和免疫监视方面发挥着关键作用。这一发现重新定义了大脑脑膜系统，其研究成果发表于Science科学杂志。
肥胖的人群快速增长，我们迫切的需要更加安全有效的治疗方法。合适的动物模型不但可以缩短基础研究的时间，也可以加速减肥药物从实验室研究到临床应用的步伐。当使用动物模型进行肥胖研究时，存在各种干扰因素，如遗传背景、饮食、性别等，我们需要根据自己的实验设计选择合适的模型。
钙离子通道 TMCO1 钙稳态
利用基因敲除小鼠模型证实，TMCO1是一个内质网Ca2+过载激活的Ca2+通道。这一重要的研究发现发布在2016年5月19日的《Cell》杂志上，题为“TMCO1 Is an ER Ca(2+) Load-Activated Ca(2+) Channel” 。
帕金森病(Parkinson‘s Disease，PD)的描述最早出现在英国外科医生詹姆斯·帕金森发表于1817年的《论震颤麻痹》中，他发现一组患者有着共同的特点：手足抖动、活动迟缓、肢体僵硬、躯干前倾。后来法国神经病学泰斗让-马丁·夏科进一步研究了这个疾病，并最终将之命名为“帕金森病”。1997年，在这篇论文出版180周年之际，欧洲帕金森病联合会（EPDA）将帕金森医生的生日——4月11日，定为“世界帕金森日”。
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TFR1
TFR1在不同组织器官中普遍表达，其主要功能是协助转铁蛋白在细胞和血脑屏障内外转运，维持细胞铁平衡。在肿瘤细胞中以及血脑屏障中，TFR1的表达水平明显高于正常细胞组织，因此，TFR1被认为是肿瘤和脑部疾病靶向治疗的重要靶点。
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以LILRB2为代表的LILRB家族已然成为新药研发靶点的新选择。
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