热销免疫缺陷小鼠
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动物模型 核酸药物 基因治疗
疾病动物模型是生物医药研究和产业发展不可或缺的支撑条件，好的疾病模型既要与人类疾病相比具有发病同源性、表型一致性、药物治疗预见性，同时又要具有造模易行性、重现性与经济性等特点，在基因治疗临床前研究中仍有很多未被满足的动物模型的需求。
ING 2021 第四届免疫及基因治疗论坛将于11月3~4日在上海圣诺亚皇冠假日酒店隆重召开。本论坛专注探讨最切实际的问题，邀请100+细胞免疫疗法和基因治疗行业的领袖代表分享最新研究成果，与1000+与会嘉宾共商免疫疗法新趋势！
苯丙酮尿症（PKU）是由PAH基因突变引起的常染色体隐性遗传罕见病，R408W是全球报道的致病性PAH变体，约22.2%的PKU患者携带该突变。南模生物构建的Pah-R408W点突变小鼠（NM-KI-225103）精准模拟人类PKU表型，已被用于碱基编辑等基因治疗策略的临床前验证
IGC 免疫&基因治疗论坛
IGC China 2019 （第三届中国国际免疫&基因治疗论坛）于2019年8月30日-31日在北京新云南皇冠假日酒店顺利召开。南模生物受邀参加本次会议，现场与各位参会嘉宾进行了交流与探讨。
IGC 2026 第十一届免疫基因及细胞治疗大会将于2026年4月16-17日在北京启幕。大会汇聚90+国内外顶尖科学家、监管专家与产业领袖，深度聚焦体内细胞治疗、通用型免疫细胞、干细胞与外泌体、mRNA核酸药物、基因治疗、先进治疗药品质量研究与控制法规等前沿领域。
2023年，FDA全年批准了5款基因疗法，适应症全部指向罕见病。其中有一款格外特殊——它是全球首个也是目前唯一获批用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的基因疗法。
肌萎缩侧索硬化症（ALS/渐冻症）是一种致死性运动神经元变性病，上下运动神经元退化导致进行性肌肉瘫痪。ALS分为偶发性（90%–95%）和家族性（5%–10%），主要致病基因包括SOD1、TARDBP、FUS、C9orf72。2024年，全球首个SOD1-ALS靶向药Tofersen落地国内。本文介绍ALS发病机制、分型、治疗进展及SOD1/TARDBP人源化小鼠模型。
转铁蛋白受体1(TFR1)。从ADC药物到双特异性抗体,从脑靶向递送到免疫调节,TFR1正成为多个疾病领域药物开发的核心切入口。本期小编就带大家系统拆解TFR1的结构、功能,以及它在肿瘤和脑部疾病治疗中的最新进展。
CRISPR基因编辑技术 CRISPR基因敲除 CRISPR
CRISPR-Cas技术可以说是目前生命科学领域发展最为迅速、最耀眼、最有前景的技术了。它究竟是怎么回事？是怎么一步一步发展起来的？为什么这么火？到底怎么用呢？
Tprn-KO小鼠用于DFNB79耳聋基因治疗验证，仅521 bp的毛细胞特异启动子coProB2驱动Tprn表达，使听阈恢复到接近野生型并维持至少三个月。该启动子在巴马小型猪与食蟹猴中同样特异靶向毛细胞且不损听力。发表于Cell Rep Med（IF=14），东南大学陆玲、柴人杰团队完成。
