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基因编辑技术

基因编辑小鼠 基因编辑技术 crispr基因编辑技术 转基因技术

基因编辑技术有哪些?CRISPR/Cas9基因编辑技术有哪些优势?什么叫ES细胞打靶(ESC打靶)?

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“淀粉人”?心衰?这一罕见病你值得了解

转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病 罕见病 动物模型 科研动物模型

2024年3月4日,拜耳宣布通过投资3.1亿美元获得BridgeBio的Acoramidis在欧洲的独家商业化权益。曾有分析师预测,Acoramidis将是2024年十大最值得期待的药品之一,且最高年销售额有望突破十亿美元。而这款市场潜力巨大的药物,是用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病这一罕见病,今天的实鼠罕见就为大家介绍一下转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病。

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实鼠罕见 | 杜氏肌营养不良

杜氏肌营养不良

据统计,2023年美国食品药品监督管理局(FDA)批准了5款全新的基因疗法,获批适应症均为罕见病。而在这五款药物中,包含有首个也是目前唯一一个获批的针对杜氏肌营养不良症的基因疗法。今天小编就带大家了解一下杜氏肌营养不良症。

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慢性肾病中的隐匿杀手——Alport综合征

慢性肾脏疾病的种类非常丰富,但其中有一种慢性肾病可能在儿童阶段就开始显露端倪,但早期症状不明显,常常被家长忽视或被医生误诊,导致病情延误,并且这种疾病也会遗传,发展到肾衰竭的风险较高,最后只能通过透析和肾移植的方式来维持生命。这种常被称为肾病中的隐匿杀手的慢性肾病就是Alport综合征。Alport

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JMG | 斑马鱼模型首次揭示干扰素λ受体突变导致临床遗传性耳聋

遗传耳聋 听觉障碍 斑马鱼模型

2018年2月16日,国际医学遗传学期刊 Journal of Medical Genetics 在线发表了解放军总医院的科研成果“Mutation of IFNLR1, an interferon lambda receptor 1, is associated with autosomal-dominant non-syndromic hearing loss”,揭示了IFNLR1在听觉系统中的重要作用,IFNLR1突变与遗传性听力损失(ADNSHL)密切相关。本研究中斑马鱼模型构建及表型分析是在上海南方模式生物斑马鱼平台上完成的。

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评估LAG3人源抗体药效的有效工具:LAG3人源化小鼠

LAG-3 针对LAG-3的靶向药物 LAG-3对T细胞的负调节 肿瘤免疫治疗药物 CD233

免疫检查点CTLA4和PD1-PDL1抑制剂在肿瘤免疫疗中展现出的强势表现使得越来越多针对免疫检查点的研究进入大众视线。也由于仍有许多患者对针对CTLA-4和PD-1的疗法没有反应,治疗效果不理想,研究者正逐渐将研究重点转移到其它靶点的研究和联合用药上。LAG-3就是目前最有希望的靶点之一。

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苯丙酮尿症基因治疗的潜力模型——Pah-R408W

将经肝脏PHA利用还原型蝶呤辅因子四氢生物蝶呤(BH4)催化L-苯丙氨酸转化为L-酪氨酸[1],再经

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趣味测试 | 你是倔强青铜还是最强王者?

小鼠知识 动物房知识

小编整理了一份新手小白进入动物房之前的一份考卷,快来测下你是倔强青铜还是尊贵铂金?

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