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小鼠

Notch3-Flox

品系名：C57BL/6Smoc-Notch3em1(flox)Smoc
品系状态：精子冻存 | 目录号：NM-CKO-200068

在Notch3基因exon 3-6两侧分别插入loxP位点，建立Notch3基因条件性敲除小鼠模型。

小鼠

Dmd-Q995X

品系名：C57BL/6Smoc-Dmdem1(Q995X)Smoc
品系状态：活体 | 目录号：NM-KI-18026
验证数据：有

也叫mdx。X-染色体上的肌营养不良蛋白基因（Dmd）在肌肉细胞中高度表达并编码细胞骨架蛋白，其定位于肌纤维膜的内表面。抗肌萎缩蛋白分子与细胞骨架F-肌动蛋白和跨膜β-肌营养不良蛋白结合，作为复杂的多分子单元的一部分，其介导细胞内细胞骨架和细胞外基质之间的信号传导。该基因的结构和定位还表明肌营养不良蛋白对于稳定质膜是重要的，尤其是在收缩期间。该Dmd基因突变小鼠模型不表达肌营养不良蛋白，可用于研究杜兴肌营养不良症。纯合子小鼠由雌性(mdx/mdx) 纯合突变小鼠于雄性 (mdx/Y) 杂合突变小鼠交配获得。

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解决稀缺困境，罕见病研究动物模型来啦！

罕见病药物开发面临着患者数量少，研究样本稀缺，临床试验难度高的困境，更需要依靠合适的动物模型破局。稳定可靠的罕见病动物模型的建立与供应，对于罕见病的发病机制研究、药物靶点研究以及治疗效果评价等方面都具有不可估计的潜力。谨以此文，介绍一些罕见病模型，希望对大家有所帮助。

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实鼠罕见 | 杜氏肌营养不良

杜氏肌营养不良

据统计，2023年美国食品药品监督管理局（FDA）批准了5款全新的基因疗法，获批适应症均为罕见病。而在这五款药物中，包含有首个也是目前唯一一个获批的针对杜氏肌营养不良症的基因疗法。今天小编就带大家了解一下杜氏肌营养不良症。

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重磅！罕见病目录首次扩容，这些相关动物模型不容错过~

罕见病

在2018年，我国首次公布了第一批罕见病目录，时隔5年后，中国罕见病目录在2023年9月20日完成首次扩容。至此，罕见病目录共计收录了207种罕见病。这一扩充给更多的罕见病患者迎来了新的希望！

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Circulation | 利用DeaLT技术揭示成人心肌细胞再生的来源

DeaLT技术 心肌细胞

4月26日，国际学术期刊Circulation在线发表了中国科学院生物化学与细胞生物学研究所周斌研究组的研究成果“Genetic Lineage Tracing of Non-myocyte Population by Dual Recombinases”。

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解决稀缺困境丨罕见病小鼠模型来啦！

罕见病，是指发病率很低、很少见的疾病，一般为慢性、严重的疾病，常常危及生命。罕见病并非特指某种疾病，而是对一大类散落在各个疾病系统的罕见疾病的统称。

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百里挑一，这些疾病你选对模型了吗？

南模生物U-DMbase®疾病小鼠模型资源库提供多种疾病模型检索，助力科研之路。

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