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解锁小核酸药物靶点:开启精准医疗新蓝海

在生命科学的前沿阵地,小核酸药物正以破竹之势掀起一场医药革命。不同于传统化疗药物的“地毯式轰炸”,这类基于基因调控的超精准“导弹”,凭借对疾病根源基因的定向打击,为攻克诸多疑难杂症带来曙光。今天,让我们一同探秘小核酸药物的核心靶点,揭开其类型、作用原理、基因组战场坐标及临床前动物模型应用的神秘面纱。

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重磅!罕见病目录首次扩容,这些相关动物模型不容错过~

罕见病

在2018年,我国首次公布了第一批罕见病目录,时隔5年后,中国罕见病目录在2023年9月20日完成首次扩容。至此,罕见病目录共计收录了207种罕见病。这一扩充给更多的罕见病患者迎来了新的希望!

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这些动物模型,为小核酸药物再添一场东风

小核酸药物研究小鼠模型盘点

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评估LAG3人源抗体药效的有效工具:LAG3人源化小鼠

LAG-3 针对LAG-3的靶向药物 LAG-3对T细胞的负调节 肿瘤免疫治疗药物 CD233

免疫检查点CTLA4和PD1-PDL1抑制剂在肿瘤免疫疗中展现出的强势表现使得越来越多针对免疫检查点的研究进入大众视线。也由于仍有许多患者对针对CTLA-4和PD-1的疗法没有反应,治疗效果不理想,研究者正逐渐将研究重点转移到其它靶点的研究和联合用药上。LAG-3就是目前最有希望的靶点之一。

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为什么我的小鼠不生?“原因+对策”一次讲透!

提起基因编辑小鼠,不少实验室的第一反应都是“头大”。好不容易拿到几只模型鼠,却发现数量远远不够,扩繁成了燃眉之急。然而,合笼N周,迟迟不见雌鼠怀孕;好不容易盼到仔鼠呱呱坠地,母鼠却突然上演全鼠宴……小鼠久配不孕究竟卡在哪一环?食崽惨剧又该如何紧急刹车?今天咱们就来一次“问题+对策”打包拆解,把繁育路

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FDA2023年度新药盘点,这些药物带来了哪些机会?

本文挑选了部分重磅新药进行介绍(全部新药信息见文末附表)。

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全球超1亿患者!MASH药物研发进展与核心模型解析

什么是MASH代谢性脂肪性肝病(metabolic dysfunction-associated steatohepatitis,MASH,原称为NASH)是一种与代谢紊乱密切相关的慢性肝脏疾病。其主要病理特征包括:脂质过度积累(脂肪变性)、免疫细胞浸润(炎症)和肝星状细胞活化介导的纤维化。该疾病不

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