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2024年已尘埃落定，这一年对医药行业算不上好，裁员、缩减研发管线的新闻未曾间断，一些创新药企倒在资本寒冬之下，黯然退场。但我们可以看到医药人并没有停下创新的脚步，无论是颠覆性的创新型疗法，还是小众的罕见病领域，在2024年都有里程碑式的突破发生。具体来说，2024年美国食品药品监督管理局（FDA）
慢性肾脏疾病的种类非常丰富，但其中有一种慢性肾病可能在儿童阶段就开始显露端倪，但早期症状不明显，常常被家长忽视或被医生误诊，导致病情延误，并且这种疾病也会遗传，发展到肾衰竭的风险较高，最后只能通过透析和肾移植的方式来维持生命。这种常被称为肾病中的隐匿杀手的慢性肾病就是Alport综合征。Alport
12月15日，默沙东宣布，美国FDA批准K药（帕博利珠单抗）联合Nectin-4 ADC（维恩妥尤单抗，Padcev）一线治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌。这是全球首个获批治疗膀胱癌的“PD1+ADC”组合疗法。今天，我们就来聊一聊Nectin-4这个极具潜力的抗肿瘤药物靶点。
在上一期内容中，我们为大家介绍了DTR小鼠模型，它通过注射白喉毒素（DT）来实现条件性细胞剔除。如果还有朋友对这一模型不太了解，可以点击链接查看详细介绍：细胞条件性剔除：DTR小鼠助力细胞功能研究不过，白喉毒素（DT）是一种管制药物，获取难度较大。那么，除了DTR小鼠模型，还有其他方案吗？本期内容，
在生命科学的前沿阵地，小核酸药物正以破竹之势掀起一场医药革命。不同于传统化疗药物的“地毯式轰炸”，这类基于基因调控的超精准“导弹”，凭借对疾病根源基因的定向打击，为攻克诸多疑难杂症带来曙光。今天，让我们一同探秘小核酸药物的核心靶点，揭开其类型、作用原理、基因组战场坐标及临床前动物模型应用的神秘面纱。
罕见病
在2018年，我国首次公布了第一批罕见病目录，时隔5年后，中国罕见病目录在2023年9月20日完成首次扩容。至此，罕见病目录共计收录了207种罕见病。这一扩充给更多的罕见病患者迎来了新的希望！
小核酸药物研究小鼠模型盘点
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病 罕见病 动物模型 科研动物模型
2024年3月4日，拜耳宣布通过投资3.1亿美元获得BridgeBio的Acoramidis在欧洲的独家商业化权益。曾有分析师预测，Acoramidis将是2024年十大最值得期待的药品之一，且最高年销售额有望突破十亿美元。而这款市场潜力巨大的药物，是用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病这一罕见病，今天的实鼠罕见就为大家介绍一下转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病。
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