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杜氏肌营养不良
据统计，2023年美国食品药品监督管理局（FDA）批准了5款全新的基因疗法，获批适应症均为罕见病。而在这五款药物中，包含有首个也是目前唯一一个获批的针对杜氏肌营养不良症的基因疗法。今天小编就带大家了解一下杜氏肌营养不良症。
南模生物自主研发的HIF-1α 条件性基因敲除（HIF-1α-CKO）小鼠模型，可用于研究HIF-1α 的生理功能、HIF-1α 基因相关的疾病发生机制及治疗方案，相信，HIF-1α 条件性基因敲除小鼠一定会是HIF相关通路研究中的重要资源。
乳腺癌 乳腺癌小鼠模型
乳腺癌小鼠模型能够模拟人体乳腺癌的发生发展，在疾病发生机理研究，药物新靶点发现及临床前药效学评价等方面具有十分重要的理论价值和临床意义。
细胞因子风暴 细胞因子 什么是细胞因子风暴
1月24日，国际顶尖医学期刊《柳叶刀》在线发表了中国新型冠状病毒（SARS-CoV-2）感染病例首批临床数据报告指出，在危重病人中可见细胞因子风暴发生
将经肝脏PHA利用还原型蝶呤辅因子四氢生物蝶呤（BH4）催化L-苯丙氨酸转化为L-酪氨酸[1]，再经
为了更加深入研究受体ACE2，南模生物自主研发了ACE2基因敲除小鼠模型，以期帮助科学家们更加全面地阐释病毒入侵机制，争取为治疗新型冠状病毒药物及疫苗研发提供重要依据。同时ACE2人源化小鼠模型的研发也已经进行中，预计近期将会出售。
基因修饰小鼠 基因疾病 基因表型
想要运用基因修饰动物模型进行疾病的体内研究，需要有一个研究的目的基因(A)，一个要研究的疾病领域(B)，要有相应的模型(C)，并且这个基因在这个疾病模型中要有表型(D)。体内研究的本质其实是利用目的基因(A)的修饰在动物模型(C)上呈现出类似人类疾病(B)的表型改变(D)。其中基因是原因，疾病是一种宏观结果，表型是具象结果；而模型是重现整个过程的工具，也是整个研究的基石（Fig.1）。基因和模型的选择将直接关系到整个课题的质量与结果。
上月底，2024全球罕见病科研论坛暨第二届中国罕见病科研及转化医学大会在中国上海举办，会议围绕罕见病的多个主题进行分享与交流，报告罕见病科研最新进展与原创性成果，展示罕见病研究的中国力量与国际视野。在中国，由于庞大的人口基数，罕见病患者并不少见。中国有2000多万罕见病患者，每年新增患者
Enhertu的横空出世让世界的目光再次聚集到乳腺癌上。乳腺癌是世界上女性中最常见，也是导致女性死亡最常见的癌症类型。尽管目前乳腺癌患者的5年生存率可达90%，然而5年生存率≠治愈率，晚期乳腺癌几乎不可治愈，患者治疗仍有很大提升空间。本文将从乳腺癌发病机制、乳腺癌分型以及治疗靶点三个方面介绍乳腺癌研究概况，希望能给大家带来一些帮助和启迪。
本文挑选了部分重磅新药进行介绍（全部新药信息见文末附表）。
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