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【小鼠大学问】你找到Safe Harbor了吗？

Rosa26位点 H11位点 Col1a1位点 TIGRE位点 安全港位点

除了Rosa26以外，还有哪些位点可以安全地进行外源基因插入并高效表达呢？已经有多个可用于哺乳动物外源基因插入的基因组「Safe Harbor」被发现并应用到人、小鼠、大鼠、兔子、猪的可调控或可逆基因过表达，例如：AAVS1、CCR5、HPRT、H11、Col1a1、TIGRE等等。

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FDA 2024年度新药盘点：创新突破与研发新趋势

2024年已尘埃落定，这一年对医药行业算不上好，裁员、缩减研发管线的新闻未曾间断，一些创新药企倒在资本寒冬之下，黯然退场。但我们可以看到医药人并没有停下创新的脚步，无论是颠覆性的创新型疗法，还是小众的罕见病领域，在2024年都有里程碑式的突破发生。具体来说，2024年美国食品药品监督管理局（FDA）

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评估LAG3人源抗体药效的有效工具：LAG3人源化小鼠

LAG-3 针对LAG-3的靶向药物 LAG-3对T细胞的负调节 肿瘤免疫治疗药物 CD233

免疫检查点CTLA4和PD1-PDL1抑制剂在肿瘤免疫疗中展现出的强势表现使得越来越多针对免疫检查点的研究进入大众视线。也由于仍有许多患者对针对CTLA-4和PD-1的疗法没有反应，治疗效果不理想，研究者正逐渐将研究重点转移到其它靶点的研究和联合用药上。LAG-3就是目前最有希望的靶点之一。

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Autophagy | 自噬与子宫内膜异位症

子宫内膜异位症 自噬 NK细胞

2018年7月2日，复旦大学附属妇产科医院李明清研究员课题组在《Autophagy》上发表了最新的研究成果“Suppression of autophagy and HCK signaling promotes PTGS2high FCGR3- NK cell differentiation triggered by ectopic endometrial stromal cells”，揭示了子宫内膜异位微环境中，雌激素-自噬-STAT3-HCK轴参与了PTGS2high FCGR3-NK细胞的分化，为治疗NK细胞杀伤活性受损相关疾病提供了科学依据。南模生物为该研究构建了HCK基因敲除小鼠模型。

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直播预告│衣康酸的角色逆转！CM作者详解最新研究成果

衣康酸（Itaconate）是一种抗炎代谢物，在多种炎症疾病中具有治疗潜力。然而，其免疫调节功能主要基于体外生成的巨噬细胞或细胞系，而其在组织驻留巨噬细胞中的作用，目前仍知之甚少。2025 年 6 月 16 日，同济大学大学附属东方医院呼吸与危重症医学科王飞龙/郭忠良/李强教授团队在 Cell Me

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疾病小鼠模型系列之I型糖尿病篇（下）

上期为大家介绍了关于I型糖尿病模型，本期我们将重点介绍其中的Akita小鼠，以及南模生物自主研发的与Akita小鼠类似的Ins2-(C96Y)小鼠模型。

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造模百科 | 类风湿性关节炎小鼠模型

类风湿性关节炎（Rheumatoid Arthritis, RA）是一种慢性全身性自身免疫病，其特征为对称性关节炎症和多关节受累，常导致关节疼痛、肿胀和功能障碍。

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紧随指南—脑科学研究动物模型汇总

南模生物在小鼠大脑细胞特定标记基因中敲入Cre/Dre重组酶元件，研究者可以对每类细胞进行定义、标记及区分；或在特定神经细胞中进行精确的基因及细胞功能研究。同时自主构建了多种基因修饰小鼠，可用于阿尔兹海默病（AD）、帕金森（PD）、自闭症（ASD）等重大脑病的研究。

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