热销免疫缺陷小鼠
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基因编辑 性别逆转 Sox9基因
2018年8月份Science期刊上的文章“Sex reversal following deletion of a single distal enhancer of Sox9”，利用基因编辑的方法构建基因敲除小鼠发现，雄性小鼠Enh13基因缺失后会长出卵巢，并且利用基因组学的数据直接证明了Enh13是Sox9基因的增强子，揭示了改变基因的非编码调控区域能够实现性别逆转。
杜氏肌营养不良
据统计，2023年美国食品药品监督管理局（FDA）批准了5款全新的基因疗法，获批适应症均为罕见病。而在这五款药物中，包含有首个也是目前唯一一个获批的针对杜氏肌营养不良症的基因疗法。今天小编就带大家了解一下杜氏肌营养不良症。
表观遗传学 同源重组 H3K4me3
2020年2月11日，中科院分子细胞卓越创新中心（上海生物化学与细胞生物学研究所）童明汉课题组与复旦大学生物医学研究院/附属中山医院蓝斐课题组、北京大学汤富酬课题组合作在Cell Research上发表论文“Refined spatial temporal epigenomic profiling reveals intrinsic connection between PRDM9-mediated H3K4me3 and the fate of double-stranded breaks”。
4-1BB T细胞 CD137
4-1BB是在免疫系统的多种细胞上表达的共刺激受体，特别是在CD8+ T细胞上。由于其广泛的表达，和4-1BB增强强效和持久免疫效应的能力，使4-1BB成为癌症免疫治疗的临床靶标。
本文挑选了部分重磅新药进行介绍（全部新药信息见文末附表）。
又是一年开学时刻！鼠博士不禁哼起小调：美美September，手里握着课题，知识点汇聚交集，让我们来一起选动物模型~鼠博士为大家贴心总结了常见的问题，大家可以按需查看推荐模型：1. 如何研究目的基因的功能？→基因敲除鼠2. 如何研究目的基因点突变的功能？→点突变鼠3. 如何精准定位目的基因的表达区域
罕见病，是指发病率很低、很少见的疾病，一般为慢性、严重的疾病，常常危及生命。罕见病并非特指某种疾病，而是对一大类散落在各个疾病系统的罕见疾病的统称。
罕见病药物开发面临着患者数量少，研究样本稀缺，临床试验难度高的困境，更需要依靠合适的动物模型破局。稳定可靠的罕见病动物模型的建立与供应，对于罕见病的发病机制研究、药物靶点研究以及治疗效果评价等方面都具有不可估计的潜力。谨以此文，介绍一些罕见病模型，希望对大家有所帮助。
结直肠癌小鼠模型能够模拟人体结直肠癌的发生发展，在疾病发生机理研究，药物新靶点发现及临床前药效学评价等方面具有十分重要的理论价值和临床意义。本期将带大家了解一下这些常用的结直肠癌模型。
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