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这些动物模型，为小核酸药物再添一场东风

小核酸药物研究小鼠模型盘点

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解决稀缺困境，罕见病研究动物模型来啦！

罕见病药物开发面临着患者数量少，研究样本稀缺，临床试验难度高的困境，更需要依靠合适的动物模型破局。稳定可靠的罕见病动物模型的建立与供应，对于罕见病的发病机制研究、药物靶点研究以及治疗效果评价等方面都具有不可估计的潜力。谨以此文，介绍一些罕见病模型，希望对大家有所帮助。

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Cell | 从实验室到临床：靶向血管ROCK2，口服新药为肝纤维化患者带来治疗新曙光

中国团队在《Cell》发表研究，发现 ROCK2 是肝纤维化关键靶点，研发出高选择性抑制剂 TDI01。该药物在动物模型中逆转肝纤维化，临床研究显示其安全性良好，能减轻患者肝纤维化，实现了从靶点到临床的全链条突破。

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Cell Stem Cell | 惠利健/李亦学合作揭示损伤再生中肝细胞可塑性的分子基础

7月3日，国际学术期刊Cell Stem Cell 在线发表了题为A Homeostatic Arid1a-Dependent Permissive Chromatin State Licenses Hepatocyte Responsiveness to Liver-Injury-Associated YAP Signaling 的研究论文。该研究成果由中国科学院分子细胞科学卓越创新中心/生物化学与细胞生物学研究所惠利健组与中国科学院上海营养与健康研究所李亦学组合作完成。

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免疫缺陷+STZ：1型糖尿病干细胞疗法黄金模型

1型糖尿病（Type1 diabetes mellitus，T1DM），也叫胰岛素依赖型糖尿病（Insulin dependent diabetes mellitus，IDDM）或青少年糖尿病，是一种自身免疫性疾病，多发生在儿童和青少年时期。其根本原因是负责产生胰岛素的胰岛β细胞被自体免疫系统错误地

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Gastroenterology | 南模生物助力揭示ECM1在肝纤维化疾病进展中的调控机制和功能

7月27日，国际学术期刊Gastroenterology在线发表了题为ECM1 Prevents Activation of Transforming Growth Factor beta, Hepatic Stellate Cells, and Fibrogenesis in Mice 的研究论文，该研究成果由中国科学院分子细胞科学卓越创新中心（生物化学与细胞生物学研究所）孙兵研究团队，首都医科大学贾继东研究组、南方医科大学侯金林研究组以及德国海德堡大学Steven Dooley研究组合作完成。

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稳定供应，告别等待！MASH模型+一站式药效服务，助您赢在起点

南模生物 MASH 现货模型来袭！GAN 饮食诱导构建，稳定呈现肝脂肪变性、炎症等典型表型，经司美格鲁肽验证有效，立省 4-5 个月造模周期。一站式药效服务助力药物研发，降低成本加速落地，适配代谢性肝病研究需求～

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全球超1亿患者！MASH药物研发进展与核心模型解析

什么是MASH代谢性脂肪性肝病（metabolic dysfunction-associated steatohepatitis，MASH，原称为NASH）是一种与代谢紊乱密切相关的慢性肝脏疾病。其主要病理特征包括：脂质过度积累（脂肪变性）、免疫细胞浸润（炎症）和肝星状细胞活化介导的纤维化。该疾病不

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