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罕见病，是指发病率很低、很少见的疾病，一般为慢性、严重的疾病，常常危及生命。罕见病并非特指某种疾病，而是对一大类散落在各个疾病系统的罕见疾病的统称。
杜氏肌营养不良
据统计，2023年美国食品药品监督管理局（FDA）批准了5款全新的基因疗法，获批适应症均为罕见病。而在这五款药物中，包含有首个也是目前唯一一个获批的针对杜氏肌营养不良症的基因疗法。今天小编就带大家了解一下杜氏肌营养不良症。
本期《遇见科学家》栏目，我们非常荣幸邀请到上海科技大学池天教授做客南模生物直播间，同大家介绍iMAP的原理和应用。通过本次公益分享，我们期望与更多学者进行学术交流，共同促进基因生物学领域的研究。
肿瘤学研究中，还原肿瘤的发展进程是科学家们研究的一大重点。在丰富的肿瘤小鼠模型中，有一类模型拥有肿瘤早期进展特征和自发肿瘤转移等优点，广泛应用于肿瘤的发生机制研究、肿瘤药物筛选和评估以及免疫治疗研究。这个模型就是基因修饰原发肿瘤小鼠模型，也在某些情况被称为自发性肿瘤小鼠模型。基因修饰原发肿瘤小鼠模型
医药研发进展01小分子药物领域长效精神分裂症疗法！绿叶制药美比瑞在华获批上市6月11日，绿叶制药宣布，其自主研发的第二代抗精神病药长效针剂棕榈酸帕利哌酮注射液（美比瑞）已获得中国国家药品监督管理局的上市批准，用于精神分裂症急性期和维持期的治疗。美比瑞是每月给药一次的棕榈酸帕利哌酮长效针剂，其活性成分
帕金森病(Parkinson‘s Disease，PD)的描述最早出现在英国外科医生詹姆斯·帕金森发表于1817年的《论震颤麻痹》中，他发现一组患者有着共同的特点：手足抖动、活动迟缓、肢体僵硬、躯干前倾。后来法国神经病学泰斗让-马丁·夏科进一步研究了这个疾病，并最终将之命名为“帕金森病”。1997年，在这篇论文出版180周年之际，欧洲帕金森病联合会（EPDA）将帕金森医生的生日——4月11日，定为“世界帕金森日”。
血友病为一组遗传性凝血功能障碍的出血性疾病，其共同的特征是活性凝血活酶生成障碍，凝血时间延长，终身具有轻微创伤后出血倾向，重症患者没有明显外伤也可发生“自发性”出血。根据凝血因子差异可分为由FVIII凝血因子功能异常导致的血友病A(hemophilia A，HA)与FIX凝血因子异常所致的血友病B(hemophilia B，HB)。
北京时间 2 月 21 日，复旦大学附属华山医院郁金泰团队在Science 上发表了题为“Neuronal FAM171A2 mediates α-synuclein fibril uptake and drives Parkinson’s disease”的最新研究成果 。这项研究揭示了
2025年3月26日，中山大学附属第一医院王骥研究员团队、复旦大学基础医学院陆路研究员团队以及辽宁大学生命科学院曾颖玥副教授团队在Nature上以Article形式发表了题为“STING agonist-based ER targeting molecules boost antigen cross
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