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杜氏肌营养不良
据统计，2023年美国食品药品监督管理局（FDA）批准了5款全新的基因疗法，获批适应症均为罕见病。而在这五款药物中，包含有首个也是目前唯一一个获批的针对杜氏肌营养不良症的基因疗法。今天小编就带大家了解一下杜氏肌营养不良症。
2月28日，致力于分子胶理性筛选及设计的Magnet Biomedicine宣布与礼来达成合作和许可协议，以发现、开发和商业化肿瘤分子胶药物。此次合作将利用Magnet的TrueGlue™发现平台（结合了最先进的筛选技术、专有的化学文库），以鉴定能实现蛋白诱导邻近的分子胶，靶向难成药靶点。3月12日
代谢相关脂肪性肝病（metabolic associated steatotic liver disease，MASLD），原称为非酒精性脂肪性肝病（non-alcoholic fatty liver disease，NAFLD），是一种以肝脏脂肪蓄积为特征的疾病，已成为全球最常见的慢性肝病，影响着
上期讲述的单重组酶报告基因系统只能依赖一个 Maker 来定位我们的目的细胞，如果没有特定细胞类型特有的基因，则无法通过常规方法对其进行特异性标记。往期推文：【谱系示踪系列第一期】基础细胞标记方式【谱系示踪系列第二期】单重组酶介导的多色报告系统方法但随着细胞分类的不断深入，我们往往需要两个甚至两个以
通常，细胞类型中基因的激活不是“有”或“无”，特定的基因标记意味着启动子的活性在这种细胞类型中相对较高，而在其他细胞中，目的启动子也可能被弱激活，这种现象也被叫做异位表达。异位表达对谱系追踪的影响很大，常常会导致一些关于细胞命运的争议。图.异位表达对谱系示踪的影响[1]上一期，我们讲述了双重组酶介导
在遗传谱系追踪实验的设计过程中，基因的异位表达往往需要我们着重关注的问题。目的启动子在非目的组织中的表达被称为异位表达。为了更精准的标记特定细胞类型，避免异位表达的影响，我们可以借助两个（甚至以上）的标记物进行标记，这时标记细胞就需要使用到多重组酶介导的遗传方法。图. 异位表达对谱系示踪的影响[1]
细胞谱系追踪技术通常是指使用各种手段对某类祖细胞亚群进行标记，在后续时间点对其分化命运进行检测，它对于揭开多样的、基础的生物学过程中的分子机制是非常关键，因此一直以来建立能够在体内进行追踪细胞谱系的动物模型是生物学研究的一个长期目标。根据重组类型和数量，基因重组系统可以分为传统的单重组酶介导的遗传方
在当今创新药物百花齐放的时代，ADC（抗体偶联药物）领域依然热度不减，持续成为肿瘤治疗领域备受瞩目的明星赛道。近期多项临床进展再次印证了这一趋势。近期闭幕的2025年世界肺癌大会（WCLC）上，恒瑞医药与合作伙伴IDEAYA Biosciences以口头报告形式公布了其DLL3 ADC药物SHR-4
通常，细胞或组织中的特异性 Marker 意味着启动子的活性在这种细胞类型中相对较高，而并非在其他细胞中完全不表达。在其他细胞中，目的启动子也可能被弱激活，这种现象也被叫做异位表达。异位表达对谱系追踪的影响很大，常常会导致一些关于细胞命运的争议。图. 异位表达对谱系示踪的影响[1]为了更精准的标记特
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