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实鼠罕见 | 溶酶体酸性脂肪酶缺乏症(LAL-D)小鼠模型

溶酶体酸性脂肪酶缺乏症(lysosomal acid lipase dificiency,LAL-D)是一种罕见的、慢性的、逐渐加重的常染色体隐性遗传性疾病。LIPA基因会出现错义突变、无义突变、插入/缺失、剪接位点突变、复杂重组等,导致溶酶体酸性脂肪酶(lysosomal acid lipase,

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实鼠罕见 | 杜氏肌营养不良

杜氏肌营养不良

据统计,2023年美国食品药品监督管理局(FDA)批准了5款全新的基因疗法,获批适应症均为罕见病。而在这五款药物中,包含有首个也是目前唯一一个获批的针对杜氏肌营养不良症的基因疗法。今天小编就带大家了解一下杜氏肌营养不良症。

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牵基因而动全身,看这些小鼠如何在肿瘤研究中大显身手

近年来恶性肿瘤的发生率与死亡率逐年上升,它们成为了威胁人类健康的主要因素之一,在过去的三十年里,癌症机制研究深入,推动了多种肿瘤模型的产生。目前的主流模型可以分为4类,即CDX模型、PDX模型、环境诱导模型、基因修饰的原发肿瘤模型。今天小编来给大家盘点一下基因修饰的原发肿瘤模型:

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解决稀缺困境丨罕见病小鼠模型来啦!

罕见病,是指发病率很低、很少见的疾病,一般为慢性、严重的疾病,常常危及生命。罕见病并非特指某种疾病,而是对一大类散落在各个疾病系统的罕见疾病的统称。

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免疫缺陷小鼠之前世今生

免疫缺陷小鼠是指一种或多种免疫系统组成成分缺陷的小鼠。随着基因编辑技术的不断发展,越来越多的免疫缺陷小鼠品系被研发出来,在免疫学,传染病学,肿瘤学,干细胞生物学等研究领域中发挥着越来越重要的作用。本期小编将对免疫缺陷小鼠的前世今生进行全面盘点。

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4-1BB(CD137):T细胞共同刺激又一重要标靶

4-1BB T细胞 CD137

4-1BB是在免疫系统的多种细胞上表达的共刺激受体,特别是在CD8+ T细胞上。由于其广泛的表达,和4-1BB增强强效和持久免疫效应的能力,使4-1BB成为癌症免疫治疗的临床靶标。

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世界帕金森日 | 安利2个帕金森病动物模型

帕金森病 什么是帕金森病 帕金森病动物模型

理想的PD研究动物模型应具备以下特征:可以检测到PD的行为学异常,随着年龄发展有选择性和渐进性多巴胺神经元损伤,有Lewy小体形成。但是帕金森病症状的复杂性以及机制的复杂性也导致动物模型的多样性,目前不同的动物模型只能模拟部分的症状。今天主要介绍2个常用的动物模型:MPTP诱导的小鼠模型和SNCA转基因小鼠模型。

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苯丙酮尿症基因治疗的潜力模型——Pah-R408W

将经肝脏PHA利用还原型蝶呤辅因子四氢生物蝶呤(BH4)催化L-苯丙氨酸转化为L-酪氨酸[1],再经

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Cell Research | 南模生物助力揭示减数分裂同源重组命运决定的表观遗传学基础

表观遗传学 同源重组 H3K4me3

2020年2月11日,中科院分子细胞卓越创新中心(上海生物化学与细胞生物学研究所)童明汉课题组与复旦大学生物医学研究院/附属中山医院蓝斐课题组、北京大学汤富酬课题组合作在Cell Research上发表论文“Refined spatial temporal epigenomic profiling reveals intrinsic connection between PRDM9-mediated H3K4me3 and the fate of double-stranded breaks”。

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