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小核酸药物研究小鼠模型盘点
罕见病药物开发面临着患者数量少，研究样本稀缺，临床试验难度高的困境，更需要依靠合适的动物模型破局。稳定可靠的罕见病动物模型的建立与供应，对于罕见病的发病机制研究、药物靶点研究以及治疗效果评价等方面都具有不可估计的潜力。谨以此文，介绍一些罕见病模型，希望对大家有所帮助。
10月9日，石药集团宣布，该公司自主研发的双链小干扰RNA（siRNA）药物SYH2070注射液已获得美国FDA批准，可在美国开展临床试验。该产品亦于今年9月在中国获批临床。SYH2070注射液是一款通过偶联乙酰半乳糖胺（GalNAc）实现肝脏靶向递送的siRNA药物，以皮下给药的方式靶向血管生成素
现在我们提到实验动物，第一个想到的往往是小白鼠，我们在日常生活中也经常戏称第一个尝试新事物的人是“小白鼠”，可以说小白鼠已经成了动物模型的代名词。而实际上，大鼠才是第一个被用于科学研究的哺乳动物。两个世纪前，科学家就开始使用大鼠来研究食物和缺氧对生理活动的影响。
2025年9月10日，由良渚实验室、东部战区总医院国家肾脏疾病临床医学研究中心和浙江大学生命科学研究院等单位合作完成的题为“Loss-of-function mutations in PLD4 lead to systemic lupus erythematosus”的研究论文在《Nature》发表
NAFLD 非酒精性脂肪性肝病
非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）是一类与胰岛素抵抗、肥胖和二型糖尿病等密切相关的复杂慢性肝病，其病理生理机制复杂，涉及多个细胞通路和分子因素。核受体已成为NAFLD中脂质代谢和炎症的重要调节因子，为NAFLD提供了潜在的治疗靶点。
南模生物U-DMbase®疾病小鼠模型资源库提供多种疾病模型检索，助力科研之路。
小核酸 小核酸药物
以LILRB2为代表的LILRB家族已然成为新药研发靶点的新选择。
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