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“淀粉人”?心衰?这一罕见病你值得了解

转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病 罕见病 动物模型 科研动物模型

2024年3月4日,拜耳宣布通过投资3.1亿美元获得BridgeBio的Acoramidis在欧洲的独家商业化权益。曾有分析师预测,Acoramidis将是2024年十大最值得期待的药品之一,且最高年销售额有望突破十亿美元。而这款市场潜力巨大的药物,是用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病这一罕见病,今天的实鼠罕见就为大家介绍一下转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病。

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重磅!FDA公布2022新药年度报告

让我们透过近日FDA公布的2022新药年度获批报告,看看当下新药的创新方向。

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CD3/CD19/BCMA 从肿瘤免疫到自身免疫性疾病的多面利器

近期,原本用于肿瘤免疫治疗的双特异性T细胞衔接器(T Cell Engager,TCE)药物在自免疾病治疗领域掀起研发热潮。TCE药物指的是一种能同时结合肿瘤相关抗原(TAA)和T细胞上CD3的双特异性抗体。设计最初目的是希望将T细胞定向到肿瘤细胞,从而使T细胞能有效地杀伤肿瘤细胞。图1. TCE的

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重磅推荐! 南模生物神经药效服务平台

合适的动物模型对于神经药物的临床前研究至关重要,南模生物工业客户部依托自身丰富的动物模型资源和多年临床前药效评价经验,建立了神经药理药效服务平台,该平台由多名神经科学研究背景和药物研发经验的专家领衔,目前已成功建立多种神经系统疾病动物模型,可供临床前药理研究和药效评价使用。

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疾病小鼠模型系列之肺癌篇

非小细胞肺癌 小细胞肺癌 肺癌动物模型

本篇文章主要介绍目前常用的肺癌基因工程小鼠模型及其应用。肺癌作为全球肿瘤发病率和死亡率最高的癌种,一直备受医疗界研究者们的广泛关注。肺癌主要分为非小细胞肺癌(non small cell lung cancer, NSCLC)和小细胞肺癌(small celllung cancer, SCLC),其中非小细胞肺癌约占肺癌的80~85%。

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分子胶&PROTACs热门靶点——CRBN

2月28日,致力于分子胶理性筛选及设计的Magnet Biomedicine宣布与礼来达成合作和许可协议,以发现、开发和商业化肿瘤分子胶药物。此次合作将利用Magnet的TrueGlue™发现平台(结合了最先进的筛选技术、专有的化学文库),以鉴定能实现蛋白诱导邻近的分子胶,靶向难成药靶点。3月12日

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靶标 | 利用TNFR2拮抗剂消除肿瘤

肿瘤坏死因子 TNFR2 TNF受体

利用CRISPR/Cas9基因编辑技术,南模生物自主研发TNFR2人源化小鼠模型,将小鼠Tnfrsf1b基因替换为人源TNFRSF1B基因,从而表达人TNFR2蛋白,取代小鼠内源Tnfr2蛋白的表达。该模型已经过验证,可以作为理想的TNFR2抗体药物的药效评价模型。

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