热销免疫缺陷小鼠
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慢性肾脏疾病的种类非常丰富，但其中有一种慢性肾病可能在儿童阶段就开始显露端倪，但早期症状不明显，常常被家长忽视或被医生误诊，导致病情延误，并且这种疾病也会遗传，发展到肾衰竭的风险较高，最后只能通过透析和肾移植的方式来维持生命。这种常被称为肾病中的隐匿杀手的慢性肾病就是Alport综合征。Alport
12月15日，默沙东宣布，美国FDA批准K药（帕博利珠单抗）联合Nectin-4 ADC（维恩妥尤单抗，Padcev）一线治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌。这是全球首个获批治疗膀胱癌的“PD1+ADC”组合疗法。今天，我们就来聊一聊Nectin-4这个极具潜力的抗肿瘤药物靶点。
在上一期内容中，我们为大家介绍了DTR小鼠模型，它通过注射白喉毒素（DT）来实现条件性细胞剔除。如果还有朋友对这一模型不太了解，可以点击链接查看详细介绍：细胞条件性剔除：DTR小鼠助力细胞功能研究不过，白喉毒素（DT）是一种管制药物，获取难度较大。那么，除了DTR小鼠模型，还有其他方案吗？本期内容，
在生命科学的前沿阵地，小核酸药物正以破竹之势掀起一场医药革命。不同于传统化疗药物的“地毯式轰炸”，这类基于基因调控的超精准“导弹”，凭借对疾病根源基因的定向打击，为攻克诸多疑难杂症带来曙光。今天，让我们一同探秘小核酸药物的核心靶点，揭开其类型、作用原理、基因组战场坐标及临床前动物模型应用的神秘面纱。
罕见病
在2018年，我国首次公布了第一批罕见病目录，时隔5年后，中国罕见病目录在2023年9月20日完成首次扩容。至此，罕见病目录共计收录了207种罕见病。这一扩充给更多的罕见病患者迎来了新的希望！
小核酸药物研究小鼠模型盘点
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病 罕见病 动物模型 科研动物模型
2024年3月4日，拜耳宣布通过投资3.1亿美元获得BridgeBio的Acoramidis在欧洲的独家商业化权益。曾有分析师预测，Acoramidis将是2024年十大最值得期待的药品之一，且最高年销售额有望突破十亿美元。而这款市场潜力巨大的药物，是用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病这一罕见病，今天的实鼠罕见就为大家介绍一下转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病。
最近又到了国自然申报的关键时刻，国自然一直以来都是学术界的风向标，是每个科研人关注的焦点。为了帮助大家节省宝贵的时间，小编汇总了2023的国自然医学部热点中标情况，并且结合近几年热点中标趋势，预测了今年的研究方向。
LAG-3 针对LAG-3的靶向药物 LAG-3对T细胞的负调节 肿瘤免疫治疗药物 CD233
免疫检查点CTLA4和PD1-PDL1抑制剂在肿瘤免疫疗中展现出的强势表现使得越来越多针对免疫检查点的研究进入大众视线。也由于仍有许多患者对针对CTLA-4和PD-1的疗法没有反应，治疗效果不理想，研究者正逐渐将研究重点转移到其它靶点的研究和联合用药上。LAG-3就是目前最有希望的靶点之一。
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