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基因编辑进展丨新基因工具可按时序编辑DNA序列，有望加深对癌症的了解

2月21日，一篇题为Sequential Activation of Guide RNAs to Enable Successive CRISPR-Cas9 Activities 的文章发表在Molecular Cell 杂志上，该研究发明了一种新基因编辑技术，可按时间顺序对切割点或编辑点进行编辑，有望促进癌症研究等领域的发展。

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“淀粉人”？心衰？这一罕见病你值得了解

转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病 罕见病 动物模型 科研动物模型

2024年3月4日，拜耳宣布通过投资3.1亿美元获得BridgeBio的Acoramidis在欧洲的独家商业化权益。曾有分析师预测，Acoramidis将是2024年十大最值得期待的药品之一，且最高年销售额有望突破十亿美元。而这款市场潜力巨大的药物，是用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病这一罕见病，今天的实鼠罕见就为大家介绍一下转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病。

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关于CDX模型，这些知识点你必须了解！

CDX模型，全称为细胞系来源的异体移植肿瘤（Cell line-derived xenograft, CDX）模型，是将体外培养的异源（人源）肿瘤细胞系移植到免疫缺陷小鼠体内而构建的肿瘤模型。CDX模型是目前抗肿瘤药物临床前药效学评价最常用的体内模型之一，在肿瘤学研究和抗肿瘤药物研发过程中有着极大的需求。

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CMI | 南模生物助力非小细胞肺癌免疫治疗疗效机制研究效机制研究

南模生物构建的huHSC-(M-NSG)小鼠模型，助力中山大学肿瘤防治中心研究团队揭示BCL-2抑制剂APG-2575增强非小细胞肺癌免疫治疗疗效的机制。

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看不见的模式生物-秀丽隐杆线虫

Caenorhabditis elegans 衰老模型

秀丽隐杆线虫是目前唯一所有体细胞发育谱系均被研究清楚的多细胞模式生物，加之其生活周期短、结构简单，因此已成为基因功能研究的新宠，尤其在细胞命运决定、器官发生、衰老与寿命等研究领域得到了广泛的应用。

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Circulation | 南模生物助力揭示体内平衡和疾病期间动脉内皮细胞生成和周转的动力学

南模生物为此研究构建了Piezo1-GFP、Piezo1-rox、Yap-rox和Kdr-rox小鼠品系。

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Nature Metabolism丨南模生物助力发现节律性调控染色质重塑和脂代谢基因表达的分子开关

2020年5月4日，国际学术期刊 Nature Metabolism 在线发表了中国科学院上海营养与健康研究所丁秋蓉课题组的研究论文“MRG15 orchestrates rhythmic epigenomic remodeling and controls hepatic lipid metabolism”。南模生物为该研究构建了Mrg15Flag-KI 小鼠模型。

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南模生物OX40人源化小鼠助推信达生物IB101抗体研发

OX40 OX40L OX40人源化小鼠

目前公开的数据显示，有多种OX40的抗体药物已经进入临床研究阶段。2017年信达生物申请了首个OX40抗体专利（IBI101），并于2018年3月完成了临床申请。2020年2月20日，信达生物在Cancer Immunology,Immunotherapy发表了题为“Development and characterizationof a novel anti‑OX40 antibody for potent immune activation”的论文，研究中发现，IBI101的表位与罗氏pogalizumab不同，与OX40L没有竞争结合效应；IBI101与PD-1抗体有很好的协同效应等。

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改写教科书：利用基因修饰小鼠发现第四层脑膜SLYM！

脑膜

今年Maiken Nedergaard研究团队颠覆性地发现了在蛛网膜下腔中存在一种特殊的淋巴样膜，形成了大脑的第四层脑膜结构，被称为蛛网膜下腔淋巴样膜（Spider-Like Lymphatic Membrane，SLYM），它在物质交换和免疫监视方面发挥着关键作用。这一发现重新定义了大脑脑膜系统，其研究成果发表于Science科学杂志。

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