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FDA 2024年度新药盘点：创新突破与研发新趋势

2024年已尘埃落定，这一年对医药行业算不上好，裁员、缩减研发管线的新闻未曾间断，一些创新药企倒在资本寒冬之下，黯然退场。但我们可以看到医药人并没有停下创新的脚步，无论是颠覆性的创新型疗法，还是小众的罕见病领域，在2024年都有里程碑式的突破发生。具体来说，2024年美国食品药品监督管理局（FDA）

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Nature | 颠覆认知！浙江大学/东部战区总医院研究团队合作锁定SLE新型致病基因：PLD4

2025年9月10日，由良渚实验室、东部战区总医院国家肾脏疾病临床医学研究中心和浙江大学生命科学研究院等单位合作完成的题为“Loss-of-function mutations in PLD4 lead to systemic lupus erythematosus”的研究论文在《Nature》发表

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直播预告 | PIEZO1通过TGFBR2内吞自噬抑制TGF-β信号通路减轻马凡综合征动脉瘤

马凡综合征（Marfan syndrome，MFS）是一种基因突变引起的遗传性结缔组织疾病。其主要心血管表现为胸主动脉瘤（TAA），严重时引起夹层破裂可危及生命，且有较高的死亡率。目前缺乏有效的药物治疗，手术治疗仍然是目前唯一的治疗方法。因此，深入探究参与马凡综合征TAA的信号通路和有效治疗靶点对于

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Cell Research︱心内膜弹性纤维增生症的细胞起源及形成机制

TGFβ信号通路 心内膜弹力纤维增生症

8月15日，中国科学院上海生命科学研究院生物化学与细胞生物学研究所周斌研究组在 Cell Research 杂志上发表了题为 Fibroblasts in an endocardial fibroelastosis disease model mainly originate from mesenchymal derivatives of epicardium 的文章，揭示了心内膜弹性纤维增生症的细胞起源，并发现 TGFβ 信号通路在该疾病形成中的作用。

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Nature Communication | 张龙实验室发表论文揭秘起始肿瘤转移的关键原因

肿瘤扩散 TGF-β

4月26日，Nature Communications 杂志发表了浙江大学生命科学研究院张龙科研团队题为 FAF1 phosphorylation by AKT accumulates TGF-β type II receptor and drives breast cancer metastasis的最新研究，研究揭示了在肿瘤发展后期TGF-β转变成为促癌因子的机制。

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斑马鱼丨南模生物助力药物所天然产物药效筛选

药物筛选 斑马鱼实验 体外药物筛选

2019年11月12日，中科院上海药物所赵维民团队最新成果在线发表于国际天然产物权威期刊JOURNAL OF NATURAL PRODUCTS，题目为“NeuroprotectiveDihydro-β-agarofuran-Type Sesquiterpenes from the Seeds of Euonymus maackii”。

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免疫缺陷+STZ：1型糖尿病干细胞疗法黄金模型

1型糖尿病（Type1 diabetes mellitus，T1DM），也叫胰岛素依赖型糖尿病（Insulin dependent diabetes mellitus，IDDM）或青少年糖尿病，是一种自身免疫性疾病，多发生在儿童和青少年时期。其根本原因是负责产生胰岛素的胰岛β细胞被自体免疫系统错误地

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疾病小鼠模型系列之I型糖尿病篇（上）

I型糖尿病（Type1 diabetes，T1D），也叫胰岛素依赖型糖尿病（Insulin dependent diabetesmellitus，IDDM）或青少年糖尿病，是一种自身免疫性疾病，多发生在儿童和青少年，也可发生于各种年龄。其根本机制是负责产生胰岛素的胰脏β细胞被自体免疫系统错误地破坏，导致内源性胰岛素缺乏并引起高血糖症。

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Science重磅| 南模生物助力曹雪涛团队发现首个核内DNA感受器

DNA hnRNPA2B1

2019年7月18日，Science在线发表了南开大学曹雪涛院士团队的科研成果“Nuclear hnRNPA2B1 initiates and amplifies the innate immune response to DNA viruses”。该研究发现了细胞核内的新型DNA感受器——hnRNPA2B1，它可以在核内识别病原性DNA，形成同源二聚体，被脱甲基酶JMJD6去甲基后，易位到细胞质中，进而激活TBK1-IRF3信号通路，促使IFN-α/β的产生。在此过程中同时还会促使免疫关键因子cGAS，IFI16和STING的mRNA的N6-甲基腺苷（m6A）修饰，翻译及核质转移，进一步确保IFN-α/β的活化。

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