热销免疫缺陷小鼠
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骨质疏松症被称为"静悄悄的流行病"，是威胁老年人健康的"隐形杀手"。随着我国老龄化程度不断加深，它已成为患病率高、危害严重的慢性疾病，也是国家重点攻关的三大老年性疾病之一。要破解骨质疏松的发病机制、找到有效治疗方法，构建靠谱的动物模型是第一步。本期，小编就为大家系统盘点骨质疏松症研究常用的6大动物模型，以及如何评价模型是否成功。
本文介绍 HuPBMC 免疫系统人源化小鼠，通过向免疫缺陷 M-NSG 小鼠移植人外周血单个核细胞重建人 T 细胞，常规模型易发生 GvHD、实验窗口仅 4-6 周；基因编辑改良品系可优化重建效率、减轻病症。该模型多用于肿瘤药物筛选、自身免疫病机制与药效、病毒感染及疫苗临床前评价。
本文介绍免疫细胞由造血干细胞分化而来，分为先天与适应性免疫细胞两大类，梳理了各类免疫细胞的特异性标志物。细胞标志物驱动的 Cre 工具鼠是免疫细胞基因精准操控的重要工具，文中还介绍了多款免疫相关 Cre、DTR 工具鼠模型，助力免疫细胞发育与基因功能研究。
依托 2026ASCO 康方依沃西单抗突破性成果，文章阐释 PD‑1、VEGF 作用机制与双抗协同药理，梳理全球 PD‑1/VEGF 双抗研发格局，介绍南模生物各类人源化小鼠模型，该模型可用于双抗临床前药效验证，助力国产双抗新药研发。
2026 年 5 月圣因生物 C3 siRNA 药物 SGB-9768 新增 PNH、aHUS 血液疾病临床批件，此前已获批肾病适应症并开展 Ⅱ 期临床。文章介绍补体系统构成与三条激活通路，分析其异常引发的多类疾病，阐述补体药物研发向 C3 靶点与 siRNA 剂型升级趋势，并展示南模生物补体人源化小鼠模型及药效验证成果。
本文介绍 ApoE/Nos3 双敲小鼠模型，弥补高血压合并动脉粥样硬化模型空白。分别在普通及西方饮食下验证，该模型兼具高血压、血脂异常、动脉粥样硬化及高血压肾病表型，较单敲小鼠更贴合临床病症特征。
本文介绍 CAR-T 疗法从体外（ex vivo）向体内（in vivo）的技术变革，指出体外 CAR-T 存在耗时、成本高、实体瘤疗效有限等问题，体内 CAR-T 可直接在体内重编程 T 细胞，优势显著；医药巨头重金布局该赛道，人源化小鼠模型是其临床前转化关键工具。
MC4R 是中枢调控能量代谢的关键受体，为单基因肥胖最常见致病基因，功能缺失会引发肥胖与代谢异常。靶向药物 Setmelanotide 已获批，Mc4r‑KO 小鼠可高度模拟人类肥胖、糖脂代谢紊乱及肝损伤，是代谢疾病研究与药物筛选的重要模型。
每年的5月10日是“世界狼疮日”，主题是——Make Lupus Visible · 让狼疮显现。这一天，是为了让全球更多人关注这种被称为“千面疾病”的复杂病症——系统性红斑狼疮。
传统基因敲除难以实现神经细胞时空特异性编辑，Cre-loxP 系统可精准靶向特定细胞并实现时间可控调控。本文分类介绍神经元、胶质细胞的功能与研究价值，梳理适配神经研究的 Cre 工具鼠资源，指出应用注意事项，为神经疾病与发育研究的模型选型提供参考。
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