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重磅!FDA公布2022新药年度报告

让我们透过近日FDA公布的2022新药年度获批报告,看看当下新药的创新方向。

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南模讲坛│新型核酸和非病毒递送载体工具箱

基因治疗是一种在核酸水平通过调控基因表达这一生物学过程达到治疗疾病目的的新型治疗方法。经过30余年的发展,基因治疗已逐步走向成熟,领域内已有数十款药物在全球获批上市。当前基因治疗领域仍存在载体容量限制、不可重复给药和高生产成本三大痛点。本次课程潘雨堃博士将介绍其所带领的团队在开发基于非病毒载体的低成本可重复给药基因疗法过程中尝试和进展,并展望新型无抗性DNA技术和配体耦联LNP非病毒递送平台未来在CGT和核酸药物领域中的应用。

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你的Cre,我的Cre,为什么不一样

在利用Cre-loxP系统进行细胞特异性基因操作的研究中,每一个研究者最怕的可能就是在非目标组织中发现Cre活性漏表达。一旦遇到这种情况,第一个反应往往是:我这批小鼠还能用吗?实验数据是不是都废了?答案是:不要慌!漏表达并不等同于不可用。许多广泛使用、并被领域公认的Cre品系本身也存在不同程度的泄漏

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PNPLA3:MASLD/MASH明星靶点的下一站机会

代谢相关脂肪性肝病(metabolic associated steatotic liver disease,MASLD),原称为非酒精性脂肪性肝病(non-alcoholic fatty liver disease,NAFLD),是一种以肝脏脂肪蓄积为特征的疾病,已成为全球最常见的慢性肝病,影响着

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谱系示踪的难点——基因标记的异位表达如何避免?(中)

在遗传谱系追踪实验的设计过程中,基因的异位表达往往需要我们着重关注的问题。目的启动子在非目的组织中的表达被称为异位表达。为了更精准的标记特定细胞类型,避免异位表达的影响,我们可以借助两个(甚至以上)的标记物进行标记,这时标记细胞就需要使用到多重组酶介导的遗传方法。图. 异位表达对谱系示踪的影响[1]

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南模生物获得Broad研究所授权的CRISPR专利全球许可

CRISPR CRISPR基因编辑技术

南模生物于2018年11月12日与隶属于麻省理工学院(MIT)和哈佛大学的Broad 研究所签订协议,获得了由其授予的一系列CRISPR/Cas技术非独占许可知识产权。

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INHBE人源化小鼠,糖尿病、肥胖RNAi疗法的得力助手

很多有减肥需求的朋友,对司美格鲁肽一定不会陌生,这种药物不但可以用于治疗Ⅱ型糖尿病,对于肥胖人群减重也非常有效。早在2021年该药物就在美国获批了用于非糖尿病成年人减肥的适应症。2024年的6月25日,以改善成年人肥胖/超重的“减肥版”司美格鲁肽,也获得了中国国家药监局的批准。目前,GLP-1R激动

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基因编辑可实现性别逆转?YES!

基因编辑 性别逆转 Sox9基因

2018年8月份Science期刊上的文章“Sex reversal following deletion of a single distal enhancer of Sox9”,利用基因编辑的方法构建基因敲除小鼠发现,雄性小鼠Enh13基因缺失后会长出卵巢,并且利用基因组学的数据直接证明了Enh13是Sox9基因的增强子,揭示了改变基因的非编码调控区域能够实现性别逆转。

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小鼠大用处之荧光示踪小鼠

基因修饰小鼠是目前研究人类基因功能最重要的模式生物,通过基因敲入的方式,将外源的荧光蛋白表达元件(示踪基因)敲入到小鼠内源基因中,即可以对目的基因进行标记和示踪。

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