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Cell Research | 点突变小鼠模拟人类心脏综合症模型,发现PRKAG2基因作为治疗遗传性心脏病潜在靶点

PRKAG2基因 PRKAG2心脏综合征 遗传性心脏病

利用PRKAG2基因点突变小鼠,模拟了人类心脏综合症,并通过CRISPR/Cas9基因组编辑成功校正小鼠的PRKAG2突变。 复旦大学附属中山医院的主任医师颜彦课题组和武汉大学生命科学学院的宋保亮教授课题组的这项研究于2016年8月发表在《Cell Research》上,题为“Genome editing with CRISPR/Cas9 in postnatal mice corrects PRKAG2 cardiac syndrome”。

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化学遗传操控小鼠:DREADDs与CNO的完美组合

在神经科学领域,化学遗传操控技术正逐渐成为研究小鼠大脑功能的利器。其中,DREADDs(Designer Receptors Exclusively Activated by Designer Drugs)系统凭借其精准、可逆的调控特性,成为科学家手中的“分子开关”,而CNO(氯氮平-N-氧化物)则

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重磅!FDA公布2022新药年度报告

让我们透过近日FDA公布的2022新药年度获批报告,看看当下新药的创新方向。

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细胞条件性剔除:DTR小鼠助力细胞功能研究

随着基因编辑技术的不断进步与完善,基因修饰小鼠在生物医药研究领域的应用日益广泛。目前,基因敲除、基因条件性敲除、基因条件性过表达以及点突变等基因修饰小鼠已被广泛应用。然而,在许多研究中,除关注基因本身的功能外,研究人员可能还希望了解表达目的基因的这类细胞在体内发挥怎样的作用。那么这时,可能就需要使用

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肾研究动物模型

肾脏,俗称“腰子”,是人体泌尿系统中最重要的器官,对人类健康具有至关重要的作用。它的基本功能是生成尿液,清除体内代谢废物,重吸收葡萄糖、氨基酸、钠离子、水等各类有用物质,此外肾还具有调节血液电解质和酸碱平衡,分泌激素等重要功能。

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【首例Nigri-nox重组酶工具鼠】谱系示踪新利器

同源重组 重组酶

8月15日,国际学术期刊Development在线发表了中国科学院生物化学与细胞生物学研究所周斌研究组的科研成果“Dual genetic tracing system identifies diverse and dynamic origins of cardiac valve mesenchyme”。 该研究首次基于Nigri-nox同源重组构建转基因工具小鼠,并利用基于Nigri-nox和Cre-loxP系统构建了更为精准的双同源重组系统,具有能够在体内同时标记并示踪两群独立的干细胞群能力,并利用此新系统揭示了心脏瓣膜间充质细胞的起源及动态变化。Nigri-nox系统与传统的Cre-loxP系统相结合在体内的成功应用为发育、疾病和再生研究提供了更多的技术选择。 研究所用世界首只体内受Nigri-nox系统调控的转基因工具小鼠——Cdh5-Nigri小鼠,和R26-NLR(Rosa26-nox-loxP-reporter)示踪小鼠均由南模生物构建。

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靶标 | 利用TNFR2拮抗剂消除肿瘤

肿瘤坏死因子 TNFR2 TNF受体

利用CRISPR/Cas9基因编辑技术,南模生物自主研发TNFR2人源化小鼠模型,将小鼠Tnfrsf1b基因替换为人源TNFRSF1B基因,从而表达人TNFR2蛋白,取代小鼠内源Tnfr2蛋白的表达。该模型已经过验证,可以作为理想的TNFR2抗体药物的药效评价模型。

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Cell | 条件性基因敲除小鼠模型帮助揭示SETD2在干扰素抗病毒效应中的重要功能

SETD2 干扰素抗病毒 STAT1甲基化

2017年7月27日,《Cell》杂志发表了浙江大学免疫所曹雪涛院士发表了题为 “Methyltransferase SETD2-Mediated Methylation of STAT1 Is Critical for Interferon Antiviral Activity ”的文章,揭示了甲基转移酶 SETD2 分子在促进干扰素抗病毒效应中的重要功能,为临床上研发新的抗病毒药物提供了潜在的研究靶标。

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一文揭秘!肿瘤和脑部疾病治疗新靶点--TFR1

TFR1

TFR1在不同组织器官中普遍表达,其主要功能是协助转铁蛋白在细胞和血脑屏障内外转运,维持细胞铁平衡。在肿瘤细胞中以及血脑屏障中,TFR1的表达水平明显高于正常细胞组织,因此,TFR1被认为是肿瘤和脑部疾病靶向治疗的重要靶点。

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药闻精选!6月医药圈那些事

医药研发进展01小分子药物领域长效精神分裂症疗法!绿叶制药美比瑞在华获批上市6月11日,绿叶制药宣布,其自主研发的第二代抗精神病药长效针剂棕榈酸帕利哌酮注射液(美比瑞)已获得中国国家药品监督管理局的上市批准,用于精神分裂症急性期和维持期的治疗。美比瑞是每月给药一次的棕榈酸帕利哌酮长效针剂,其活性成分

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