热销免疫缺陷小鼠
Find Cre 工具鼠
TFR1
TFR1在不同组织器官中普遍表达,其主要功能是协助转铁蛋白在细胞和血脑屏障内外转运,维持细胞铁平衡。在肿瘤细胞中以及血脑屏障中,TFR1的表达水平明显高于正常细胞组织,因此,TFR1被认为是肿瘤和脑部疾病靶向治疗的重要靶点。
生物制品是由重组DNA在活体细胞内表达产生的蛋白质,主要包括重组蛋白、单克隆抗体、激素和细胞因子等,是目前治疗血液恶性肿瘤和实体瘤最主要的策略之一。但生物制品具有免疫原性,可诱发机体的免疫反应,进而形成抗药物抗体(anti-drug antibodies,ADAs),影响药物的疗效和安全性。
基因治疗是一种在核酸水平通过调控基因表达这一生物学过程达到治疗疾病目的的新型治疗方法。经过30余年的发展,基因治疗已逐步走向成熟,领域内已有数十款药物在全球获批上市。当前基因治疗领域仍存在载体容量限制、不可重复给药和高生产成本三大痛点。本次课程潘雨堃博士将介绍其所带领的团队在开发基于非病毒载体的低成本可重复给药基因疗法过程中尝试和进展,并展望新型无抗性DNA技术和配体耦联LNP非病毒递送平台未来在CGT和核酸药物领域中的应用。
4-1BB T细胞 CD137
4-1BB是在免疫系统的多种细胞上表达的共刺激受体,特别是在CD8+ T细胞上。由于其广泛的表达,和4-1BB增强强效和持久免疫效应的能力,使4-1BB成为癌症免疫治疗的临床靶标。
小鼠是目前研究人类基因功能最重要的模式动物,将荧光蛋白表达元件敲入到小鼠基因组中对目的基因进行标记和示踪是较为普遍的做法。
发表在Nature上的一项研究报道[1],CD24是卵巢癌和乳腺癌细胞表达的另一种“don't eat me”信号蛋白,被癌细胞用来保护自己,是开发癌症免疫疗法一个非常有前途的靶点。南模生物构建了CD24–SIGLEC10相关小鼠及细胞系,可用于体外功能和体内药效评价。
在利用Cre-loxP系统进行细胞特异性基因操作的研究中,每一个研究者最怕的可能就是在非目标组织中发现Cre活性漏表达。一旦遇到这种情况,第一个反应往往是:我这批小鼠还能用吗?实验数据是不是都废了?答案是:不要慌!漏表达并不等同于不可用。许多广泛使用、并被领域公认的Cre品系本身也存在不同程度的泄漏
肿瘤坏死因子 TNFR2 TNF受体
利用CRISPR/Cas9基因编辑技术,南模生物自主研发TNFR2人源化小鼠模型,将小鼠Tnfrsf1b基因替换为人源TNFRSF1B基因,从而表达人TNFR2蛋白,取代小鼠内源Tnfr2蛋白的表达。该模型已经过验证,可以作为理想的TNFR2抗体药物的药效评价模型。
Prrt2基因缺失 运动障碍
2017年10月20日,Cell Research 在线发表了中国科学院上海生命科学研究院神经科学研究所神经科学国家重点实验室熊志奇研究组的研究论文“PRRT2 deficiency induces paroxysmal kinesigenic dyskinesia by regulating synaptic transmission in cerebellum”,报道了小脑和运动障碍研究进展,详细而系统地揭示了 PRRT2 在脑内的表达和功能,首次体内实验确认了 PKD 发病的 PRRT2功能缺失机制,揭示了 PRRT2 在突触 SNARE 复合体形成和囊泡释放中的重要调节作用和阵发性运动诱发性运动障碍的神经环路原理。文中 Prrt2 flox 小鼠由上海南方模式生物构建。
心脏纤维化是心肌层内细胞外基质(ECM)过度沉积的结果,与多种心脏疾病密切相关,是临床干预的重要目标。然而,成纤维细胞中ECM产生的机制尚未完全阐明。PW1是一个由父系等位基因表达的印迹基因,而从头嘌呤生物合成(DNPB)是核苷酸合成的重要途径。然而,PW1和DNPB在心肌缺血时心肌成纤维细胞产生E
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