热销免疫缺陷小鼠
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动物模型 核酸药物 基因治疗
疾病动物模型是生物医药研究和产业发展不可或缺的支撑条件，好的疾病模型既要与人类疾病相比具有发病同源性、表型一致性、药物治疗预见性，同时又要具有造模易行性、重现性与经济性等特点，在基因治疗临床前研究中仍有很多未被满足的动物模型的需求。
我们邀请复旦大学生物医学研究院于文强教授，成都先导研发化学中心高级总监陈锦森博士，与南模生物工业客户部总监朱海燕博士一道，举办一场线上学术沙龙，与大家共同探讨小核酸药物发现及临床前研究的相关议题。本次线上沙龙将于今天下午6：30准时开始。
什么是MASH代谢性脂肪性肝病（metabolic dysfunction-associated steatohepatitis，MASH，原称为NASH）是一种与代谢紊乱密切相关的慢性肝脏疾病。其主要病理特征包括：脂质过度积累（脂肪变性）、免疫细胞浸润（炎症）和肝星状细胞活化介导的纤维化。该疾病不
什么是特应性皮炎？它有哪些症状和特点？作为皮肤病研究的重要工具，小鼠模型为药物学家与科学家们提供了宝贵的线索和见解。特应性皮炎小鼠模型究竟有何特点？它们在研究中又扮演着怎样的角色？
TFR1
TFR1在不同组织器官中普遍表达，其主要功能是协助转铁蛋白在细胞和血脑屏障内外转运，维持细胞铁平衡。在肿瘤细胞中以及血脑屏障中，TFR1的表达水平明显高于正常细胞组织，因此，TFR1被认为是肿瘤和脑部疾病靶向治疗的重要靶点。
在当今创新药物百花齐放的时代，ADC（抗体偶联药物）领域依然热度不减，持续成为肿瘤治疗领域备受瞩目的明星赛道。近期多项临床进展再次印证了这一趋势。近期闭幕的2025年世界肺癌大会（WCLC）上，恒瑞医药与合作伙伴IDEAYA Biosciences以口头报告形式公布了其DLL3 ADC药物SHR-4
动物模型在临床前抗肿瘤药物评价体系中发挥着重要的作用。肿瘤动物模型的建立为研究肿瘤发生与转移的机制、筛选和评价抗肿瘤药物的药效提供了有力的工具。啮齿类动物小鼠，因为其具有繁育速度快，成本低，可进行基因修饰等诸多优点，基于其构建的各类肿瘤模型构成了临床前治疗性药物筛选的主要工具。
2019年9月3日，抗体领域权威杂志mAbs在线发表了信达生物的最新研究成果”Durable blockade of PD-1 signaling links preclinical efficacy ofSintilimab to its clinical benefit“。文章利用临床前实验阐释了信迪利单抗可以非常有效持续地阻断PD-1信号通路，与临床试验中良好的药物治疗效果相符合。南模生物为该项研究提供了重要的动物模型——PD-1免疫检查点人源化小鼠。
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病 罕见病 动物模型 科研动物模型
2024年3月4日，拜耳宣布通过投资3.1亿美元获得BridgeBio的Acoramidis在欧洲的独家商业化权益。曾有分析师预测，Acoramidis将是2024年十大最值得期待的药品之一，且最高年销售额有望突破十亿美元。而这款市场潜力巨大的药物，是用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病这一罕见病，今天的实鼠罕见就为大家介绍一下转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病。
马凡综合征（Marfan syndrome，MFS）是一种基因突变引起的遗传性结缔组织疾病。其主要心血管表现为胸主动脉瘤（TAA），严重时引起夹层破裂可危及生命，且有较高的死亡率。目前缺乏有效的药物治疗，手术治疗仍然是目前唯一的治疗方法。因此，深入探究参与马凡综合征TAA的信号通路和有效治疗靶点对于
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